一例难治性AML患者使用维奈克拉联合阿扎胞苷后获得完全缓解的病例分析

　　本文报告1例50岁女性难治性急性髓系白血病（AML）患者，接受维奈克拉联合阿扎胞苷（VA方案）治疗后获得完全缓解（CR）的病例。患者因“疲劳”入院，骨髓穿刺示原始细胞占比60.2%，染色体分析显示del(5)(q21q35)，NRAS基因突变阳性。经VA方案治疗1周期后出现IV度骨髓抑制，调整剂量后完成2周期治疗，随后接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），移植后持续CR，流式细胞术MRD阴性，达到完全供体嵌合。

　　病例资料

　　患者女性，50岁，因“疲劳”入院。查体示全身多处淋巴结肿大，血常规示白细胞计数11.24×10⁹/L，血红蛋白69g/L，血小板计数29×10⁹/L。骨髓穿刺及活检示骨髓有核细胞增生活跃，原始细胞占比60.2%，流式细胞术检测46.04%的原始细胞表达CD10/34/38/117/123，染色体分析显示核型为46,XX,del(5)(q21q35)，NRAS基因突变阳性（exon3.c.182A>G,p.Gln61Arg）。

　　治疗经过

　　患者接受VA方案治疗，具体为：阿扎胞苷0.1g每日1次，第1—8天；维奈克拉第1天100mg口服，第2天200mg口服，第3—11天400mg口服，第12—28天100mg口服。第12天出现IV度骨髓抑制及发热，改用泊沙康唑预防性抗真菌治疗，治疗期间发生肺部及泌尿系链球菌感染，经抗感染治疗后痊愈。第17天血常规示白细胞计数0.58×10⁹/L，血红蛋白66g/L，血小板30×10⁹/L，中性粒细胞计数0.35×10⁹/L。第2周期调整为阿扎胞苷0.1g每日1次，第1—8天；维奈克拉100mg口服，1—28天，同时接受泊沙康唑治疗，并完成HLA配型。第2周期后第38天接受allo-HSCT治疗。

　　疗效评估

　　移植第9天血细胞计数开始恢复，无严重并发症。移植后每月复查骨髓穿刺和血常规均提示CR，流式细胞术MRD阴性，达到完全供体嵌合。

　　VA方案通过阿扎胞苷的去甲基化作用与维奈克拉的BCL-2抑制协同作用，增强对AML细胞的杀伤。尽管该患者存在NRAS突变与del5q染色体异常，但VA方案仍实现CR，提示其对复杂核型AML的潜在疗效。allo-HSCT巩固治疗进一步延长生存期，降低复发风险。

　　VA方案在难治性AML治疗中显示出显著疗效，尤其适用于不适合强化化疗的患者。

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