阿菲卡汀Aficamten3期临床结果积极，治疗肥厚型心肌病前景可期

　　近日，Cytokinetics公司公布了其口服心脏肌球蛋白抑制剂阿菲卡汀（Aficamten）治疗肥厚型心肌病（HCM）的3期临床试验MAPLE - HCM的积极顶线结果。

　　此次3期MAPLE - HCM试验，针对170多名有症状的阻塞性HCM患者展开，将候选药物阿菲卡汀与标准治疗药物β受体阻滞剂美托洛尔进行了对比研究。

　　肥厚型心肌病是一种常见的遗传性心脏病，在英国和美国，每500人中就有1人患病。该疾病症状表现不一，部分患者没有明显症状，这使得很大一部分病例难以确诊；而有些患者则可能仅在运动时出现胸痛、呼吸急促等症状。

　　在HCM患者中，大约三分之二属于阻塞性HCM，即心肌增厚部分会阻塞或减少心脏的血流；与之相对的是非阻塞性HCM，患者心肌增厚但不会阻塞心脏血流，这种情况相对较少见。

　　阿菲卡汀的作用机制是通过阻断肌球蛋白（一种在肌肉收缩中起关键作用的运动蛋白）的拉动，来降低与HCM相关的过度收缩。

　　从试验结果来看，MAPLE - HCM达到了其主要终点。从基线到第24周，与美托洛尔单一疗法相比，阿菲卡汀单一疗法显著改善了峰值氧吸收量，这一指标是通过心肺运动测试测量的。此外，在安全性和耐受性方面，与美托洛尔相比，Cytokinetics公司的阿菲卡汀也表现出色。这一积极结果为阿菲卡汀治疗肥厚型心肌病带来了新的希望，有望为患者提供更有效的治疗选择。

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