肝病药物Rezdiffra：代偿性MASH肝硬化治疗新曙光

　　Madrigal Pharmaceuticals公司研发的肝病药物Rezdiffra（resmetirom），在针对肝病患者的后期试验中持续展现出良好疗效。

　　在今年的欧洲肝病研究协会大会上，该公司公布了3期MAESTRO - NAFLD - 1试验开放标签的补偿性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，此前称为非酒精性脂肪性肝炎）肝硬化部分的两年积极结果。

　　据估算，美国约有150万人被诊断患有MASH。这种疾病是由于肝脏内脂肪过度积聚引发的，可能逐步发展为肝硬化、肝功能衰竭、肝癌，并且是女性肝移植的主要原因。

　　Rezdiffra是一种每日只需口服一次的肝脏靶向甲状腺激素β受体（THR - β）激动剂，旨在从根源上针对MASH的关键潜在病因发挥作用。该药物已在美国获得加速审批，用于治疗非肝硬化病例，但截至目前，尚未在任何市场获批用于治疗伴有肝硬化的MASH患者。

　　MAESTRO - NAFLD - 1试验的新结果显示，接受Rezdiffra治疗的代偿性MASH肝硬化患者，在肝脏硬度、肝脏脂肪含量、纤维化生物标志物、肝脏体积以及临床显著门静脉高压（CSPH）风险评分等方面，相较于基线均取得了显著改善。CSPH是肝硬化的主要并发症，与严重的不良后果密切相关。

　　具体来看，在基线时患有CSPH的患者中，65%在第二年进入了低风险类别；而在基线时可能患有CSPH的患者中，57%进入无CSPH或低CSPH类别。此外，该药物的安全数据与之前的研究保持一致，且耐受性良好。这一系列积极结果，为Rezdiffra在代偿性MASH肝硬化治疗领域的应用带来了新的希望。

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