伐莫洛龙长期效果如何？杜氏肌营养不良症患者5年随访数据

　　伐莫洛龙（Vamorolone）作为糖皮质激素受体调节剂，为杜氏肌营养不良症（DMD）治疗提供了新选择。其独特机制在于选择性激活部分糖皮质激素受体功能，减少传统激素的副作用，同时保留抗炎和抗纤维化作用。

　　5年随访数据显示，伐莫洛龙在维持运动功能方面优于泼尼松。一项III期临床试验纳入121例4-7岁DMD患儿，结果显示，伐莫洛龙组6分钟步行试验距离（6MWD）年下降率为2.1%，显著低于泼尼松组的4.8%。此外，伐莫洛龙组上楼梯时间年增加率降低15%，表明肌肉力量保留更佳。

　　安全性方面，伐莫洛龙显著减少传统激素的副作用。5年随访中，伐莫洛龙组体重增加幅度较泼尼松组减少40%，骨密度下降风险降低65%，且未观察到白内障或高血压等严重不良反应。不过，部分患者报告短暂性行为问题（如易激惹），发生率约12%，但多数在3个月内缓解。

　　生物标志物分析显示，伐莫洛龙可降低血清肌酸激酶（CK）水平，提示其抑制肌肉损伤的作用。尽管目前尚未改变DMD自然病程，但长期使用可延缓呼吸功能下降，肺活量年下降率减少22%。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。