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一例激素难治性cGVHD患者经贝舒地尔治疗后皮肤和肺部症状显著改善的病例报告

时间:2025-05-26     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  本文报告一例35岁女性急性B淋巴细胞白血病患者,在异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后发生激素难治性慢性移植物抗宿主病(cGVHD),经贝舒地尔(Belumosudil)治疗后皮肤和肺部症状显著改善的病例。患者初治时皮肤NIH评分2分,肺部NIH评分2分,经贝舒地尔治疗28天后,皮肤评分降至0分,肺部评分降至1分,疗效评估达部分缓解(PR)。本文通过分析治疗经过及疗效数据,探讨贝舒地尔在cGVHD中的临床应用价值。

  慢性移植物抗宿主病;贝舒地尔;激素难治性;病例报告

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  1. 病例简介

  患者,女,35岁,因“急性B淋巴细胞白血病”接受单倍体相合外周血干细胞移植。移植后15天出现急性GVHD(aGVHD),经糖皮质激素和芦可替尼治疗后缓解。移植后6个月,患者再次出现皮肤红斑、脱屑及活动后呼吸困难,诊断为cGVHD(皮肤、肺部受累)。

  2. 治疗经过

  一线治疗

  患者接受芦可替尼(20 mg每日2次)联合泼尼松(20 mg每日1次)治疗,但皮肤和肺部症状持续进展。

  二线治疗

  2024年8月,患者开始接受贝舒地尔200 mg每日1次治疗,泼尼松剂量逐渐减量至10 mg每日1次。

  疗效评估

  基线(第0周):皮肤NIH评分2分,肺部NIH评分2分,FEV1 65%预测值。

  第2周:皮肤红斑和脱屑明显减轻,FEV1升至70%预测值。

  第4周:皮肤NIH评分降至0分,肺部NIH评分降至1分,FEV1升至80%预测值,疗效评估达PR。

  安全性评估

  患者仅出现1级肝酶升高,未发生感染或出血等严重不良反应。

  3.

  贝舒地尔的疗效优势

  ROCKstar研究显示,贝舒地尔在cGVHD患者中的ORR达76%,皮肤和肺部ORR分别为37%和52%。本例患者的疗效与临床研究结果一致,尤其对肺部纤维化的显著改善,提示其抗炎和抗纤维化双重作用机制。

  安全性管理

  贝舒地尔的常见不良反应为肝酶升高和贫血,通常可通过剂量调整或对症处理缓解。本例患者未发生严重不良反应,表明其安全性良好。

  贝舒地尔在本例激素难治性cGVHD患者中展现出显著的皮肤和肺部症状改善,尤其是对肺部纤维化的控制。其高效性和安全性为cGVHD患者提供了新的治疗选择,未来需进一步探索其在多器官受累患者中的应用。

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