一例多发性骨髓瘤患者接受大剂量马法兰后成功进行自体移植的病例观察

　　病例背景

　　患者男性，65岁，因“持续性腰痛伴乏力3个月”入院。既往有高血压病史10年，规律服用氨氯地平控制。实验室检查示：血红蛋白（Hb）85 g/L（正常值130-175 g/L），血清肌酐（Cr）1.2 mg/dL（正常值0.6-1.2 mg/dL），β2-微球蛋白（β2-MG）5.8 mg/L（正常值<2.5 mg/L）。骨髓穿刺活检示：浆细胞比例32%，免疫固定电泳检测到IgG-λ型M蛋白。影像学检查提示腰椎L2-L4溶骨性破坏。细胞遗传学检测显示del(17p)阳性，国际分期系统（ISS）分期为III期。

　　治疗经过

　　诱导治疗：

　　患者接受4周期硼替佐米（1.3 mg/m²，D1、4、8、11）+来那度胺（25 mg/d，D1-21）+地塞米松（40 mg/周，D1、8、15、22）方案（VRd）。治疗结束后，M蛋白水平从5.2 g/dL降至1.8 g/dL，骨髓浆细胞比例降至8%，达到部分缓解（PR）。

　　外周血干细胞动员与采集：

　　动员方案采用环磷酰胺（3 g/m²，D1）+粒细胞集落刺激因子（G-CSF，10 μg/kg/d，D5-10）。第6天外周血CD34⁺细胞计数达35×10⁶/kg，遂行干细胞采集，共采集CD34⁺细胞4.2×10⁶/kg。

　　大剂量马法兰预处理与自体移植：

　　患者接受大剂量马法兰（200 mg/m²，分2天给药，D-2和D-1）预处理。移植前1天给予氨磷汀（740 mg/m²，D-3）保护正常组织。移植当天回输冻存的外周血干细胞，回输细胞总数为3.8×10⁶/kg。

　　移植后支持治疗：

　　造血重建：移植后第10天中性粒细胞绝对计数（ANC）>0.5×10⁹/L，第12天血小板计数>20×10⁹/L，第15天血小板>50×10⁹/L。

　　感染预防：移植后第0天起给予氟康唑（200 mg/d）预防真菌感染，更昔洛韦（5 mg/kg，q12h）预防巨细胞病毒（CMV）感染。

　　毒性管理：出现3级口腔黏膜炎，予利多卡因+地塞米松漱口液及吗啡缓释片镇痛，第14天缓解。

　　疗效评估

　　移植后30天复查骨髓穿刺，浆细胞比例<1%，M蛋白未检出，血清游离轻链比值（κ/λ）恢复正常，达到严格完全缓解（sCR）。影像学检查示腰椎溶骨性病变较前缩小。随访12个月，患者持续sCR状态，无复发迹象。

　　本例高危MM患者通过VRd诱导治疗联合大剂量马法兰预处理及ASCT，实现了深度缓解。del(17p)阳性患者预后较差，但氨磷汀的使用可能减轻了马法兰的肾毒性，同时优化了干细胞动员效率。

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