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恩西地平治疗骨髓增生异常综合征的潜力：临床案例时间：2025-06-16 骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性克隆性造血干细胞疾病，患者常面临贫血、感染及向急性髓系白血病转化的风险。恩西地平作为一种IDH2抑制剂，通过阻断异柠檬酸脱氢酶2突变体的活性，减少2-羟基戊二酸的生成，从而逆转表观遗传学异常，成为MDS治疗领域的新兴选择。
在临床案例中，一名携带IDH2突变的MDS患者，在接受传统化疗无效后，转而使用恩西地平治疗。治疗初期，患者的血红蛋白水平逐渐回升，输血依赖显著减少。随着治疗周期的延长，骨髓中原始细胞比例从治疗前的15%降至5%以下，达到部分缓解标准。这一案例表明，恩西地平在改善MDS患者血象、减少输血需求及抑制疾病进展方面具有显著疗效。
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