一例PFIC患儿使用奥维昔巴特后血清胆汁酸水平显著下降的病例分析

　　患者背景

　　患儿，男，3岁，因“持续性黄疸、皮肤瘙痒1年余”就诊。患儿自2岁起出现黄疸，伴全身皮肤瘙痒，夜间加重，影响睡眠及日常生活。外院诊断为“进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）”，基因检测提示ATP8B1基因突变（PFIC1型）。入院时，血清总胆汁酸（sBA）水平为287 µmol/L（正常值<10 µmol/L），肝功能显示谷丙转氨酶（ALT）120 U/L，谷草转氨酶（AST）98 U/L，总胆红素（TBIL）68 µmol/L。

　　治疗经过

　　患儿于2023年6月开始接受奥维昔巴特（Odevixibat）治疗，初始剂量为40 µg/kg/d，每日一次，与早餐同服。治疗期间，定期监测血清胆汁酸、肝功能及不良反应。

　　治疗第12周：sBA水平下降至156 µmol/L，瘙痒评分（采用ObsRO量表）由基线4分降至2分，夜间觉醒次数减少，睡眠质量改善。

　　治疗第24周：sBA水平进一步降至89 µmol/L，ALT降至65 U/L，AST降至52 U/L，TBIL降至34 µmol/L。瘙痒症状基本消失，患儿体重增加1.5 kg，身高增长3 cm。

　　治疗第48周：sBA水平稳定在72 µmol/L，肝功能指标持续改善，未出现严重不良反应。

　　奥维昔巴特通过抑制回肠胆汁酸转运体（IBAT），减少胆汁酸重吸收，从而降低血清胆汁酸水平。本例患儿在治疗后sBA水平显著下降，瘙痒症状明显改善，肝功能指标逐步恢复，提示奥维昔巴特对PFIC1型患者具有显著疗效。此外，患儿生长发育指标改善，可能与胆汁酸水平下降后脂肪吸收增加有关。

　　奥维昔巴特是PFIC1型患儿的有效治疗药物，可显著降低血清胆汁酸水平，改善瘙痒症状及肝功能，且安全性良好。

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