一例5q缺失MDS患者使用来那度胺后输血依赖显著改善的病例分析

　　患者背景

　　患者为72岁女性，2023年确诊为骨髓增生异常综合征（MDS），伴有5q缺失（del(5q)），IPSS-R风险分层为低危。患者基线血红蛋白为68 g/L，需每月输注红细胞4单位，骨髓原始细胞比例为3%。

　　治疗经过

　　初始治疗（2023年4月）：启动来那度胺5 mg/d（28天为一周期）治疗，同时监测血常规及细胞遗传学变化。

　　疗效评估：

　　第3个月：血红蛋白升至95 g/L，停止红细胞输注，骨髓原始细胞比例降至1%。

　　第6个月：达到红细胞输血独立（RBC-TI），血红蛋白稳定在102 g/L，细胞遗传学检查显示del(5q)克隆消失，获得完全细胞遗传学缓解（CCyR）。

　　治疗调整（2024年6月）：因患者出现3级中性粒细胞减少（ANC 0.8×10⁹/L），来那度胺剂量减至2.5 mg/d，并给予粒细胞集落刺激因子（G-CSF）支持治疗。

　　疗效维持

　　停药前随访（2024年12月）：患者持续RBC-TI达18个月，血红蛋白维持在105-110 g/L，生活质量评分（FACT-An）从基线45分升至78分。

　　停药决策：基于HARMONY研究结果，患者已接受来那度胺治疗超过12个周期，且输血负担低、停药时血红蛋白水平较高，医生决定停用来那度胺并密切随访。

　　本例患者对来那度胺治疗反应良好，RBC-TI持续时间与HARMONY研究一致（中位56.2个月）。Sintra-REV试验显示，低剂量来那度胺可延迟非输血依赖性del(5q) MDS患者的输血依赖时间，本例患者的疗效验证了该结论。停药后需每3个月监测血常规及骨髓象，警惕疾病进展或急性髓系白血病（AML）转化风险。

　　来那度胺是del(5q) MDS患者的标准治疗方案，可显著改善输血依赖并诱导细胞遗传学缓解。对于长期治疗患者，需权衡疗效与毒性，个体化调整剂量或停药时机。

　　来那度胺仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。