病例报告：一例5q-MDS患者使用来那度胺后输血依赖显著降低的病例分析

　　病例摘要

　　患者男性，68岁，因“乏力伴面色苍白6个月”于2022年3月就诊。血常规示：血红蛋白（Hb）65 g/L（参考值130-175 g/L），中性粒细胞绝对值1.8×10⁹/L，血小板计数120×10⁹/L。骨髓穿刺提示骨髓增生减低，红系病态造血明显，粒系核分叶过多。染色体核型分析显示46,XY,del(5)(q13q33)，荧光原位杂交（FISH）确认5q-缺失阳性。根据IPSS-R评分系统，患者为中危-1组，诊断为“5q-骨髓增生异常综合征（MDS）”。

　　治疗经过

　　初始治疗：

　　患者因Hb持续低于70 g/L，需每2-3周输注红细胞悬液（每次2单位）维持血色素水平。

　　2022年4月起，予来那度胺5 mg/d口服，28天/周期，同时监测血常规及不良反应。

　　疗效评估：

　　治疗1个月：Hb升至82 g/L，输血间隔延长至4周，外周血网织红细胞比例由1.2%升至2.8%，提示骨髓红系代偿增强。

　　治疗3个月：Hb稳定在90-95 g/L，完全脱离输血依赖，骨髓象显示红系病态造血减轻（环形铁粒幼细胞比例由25%降至10%）。

　　治疗6个月：复查FISH，5q-克隆比例由基线的68%降至15%，细胞遗传学部分缓解（PR）。

　　不良反应管理：

　　血液学毒性：治疗第2周出现3级中性粒细胞减少（0.8×10⁹/L），予粒细胞集落刺激因子（G-CSF）治疗后恢复，后续调整来那度胺剂量为5 mg隔日1次。

　　非血液学毒性：轻度皮疹（2级），口服抗组胺药后缓解，未影响治疗。

　　随访与维持：

　　截至2023年12月，患者持续以来那度胺5 mg隔日1次治疗，Hb维持在90-100 g/L，未再输血，生活质量评分（EORTC QLQ-C30）较基线改善20%。

　　本例提示来那度胺对5q-MDS患者具有显著疗效，其机制可能与抑制5q-克隆的PP2A蛋白活性相关。治疗中需注意剂量调整以平衡疗效与毒性，尤其是老年患者。长期随访显示，部分患者可实现脱离输血依赖，细胞遗传学缓解可持续超过18个月。

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