尼洛加司他治疗硬纤维瘤：DeFi研究71%疾病进展风险降低的突破

　　硬纤维瘤是一种罕见的、具有局部侵袭性的软组织肿瘤，其治疗一直是临床上的难题。然而，尼洛加司他（Nirogacestat，商品名Ogsiveo）的出现为这一领域带来了革命性的突破。DeFi研究作为尼洛加司他的关键临床试验，展示了其在降低疾病进展风险方面的显著疗效。

　　DeFi研究设计

　　DeFi研究是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估尼洛加司他在进展性硬纤维瘤患者中的疗效和安全性。该研究共招募了142名患者，这些患者均被确诊为进展性硬纤维瘤，且在过去12个月内肿瘤记录显示增长20%。患者按1:1的比例被随机分配接受尼洛加司他或安慰剂治疗，每日两次，每次150mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　疗效数据

　　研究结果显示，与安慰剂相比，尼洛加司他显著降低了疾病进展或死亡的风险，降幅高达71%。具体而言，尼洛加司他组的中位无进展生存期（PFS）尚未达到，而安慰剂组的中位PFS为15.1个月。此外，尼洛加司他组的客观缓解率（ORR）达到了41%，其中包括7%的完全缓解（CR）和34%的部分缓解（PR），而安慰剂组的ORR仅为8%，且无完全缓解病例。这一结果不仅证实了尼洛加司他在延长患者生存期方面的显著优势，还展示了其在缩小肿瘤体积、改善患者症状方面的卓越疗效。

　　患者报告结局

　　除了客观疗效指标外，DeFi研究还关注了患者报告结局（PROs）。结果显示，尼洛加司他治疗显著改善了患者的疼痛症状、硬纤维瘤特异性症状、身体功能和角色功能，以及整体健康相关的生活质量。与安慰剂相比，尼洛加司他治疗组在疼痛严重程度、症状负担和身体功能等方面的改善均具有统计学意义。

　　安全性分析

　　在安全性方面，尼洛加司他表现出良好的耐受性。尽管最常见的治疗中出现的不良反应（TEAE）为腹泻（84%），但大多数为轻至中度，且可通过剂量调整或对症治疗进行管理。其他常见的不良反应包括恶心、疲劳、低磷血症和皮疹等。值得注意的是，尼洛加司他治疗组中卵巢毒性的发生率较高（75%），但这一不良反应在停药后是可逆的，且多数患者的卵巢功能在停药后得以恢复。

　　DeFi研究的成功不仅为尼洛加司他作为首个获批的硬纤维瘤靶向药物提供了坚实的证据支持，还标志着硬纤维瘤治疗领域的一个重要里程碑。尼洛加司他的出现为那些无法接受手术或手术复发风险较高的患者提供了一种新的治疗选择，有望显著改善患者的预后和生活质量。

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