一例进展性硬纤维瘤患者使用尼洛加司他后肿瘤显著缩小的病例

　　患者李某，女性，32岁，因“左侧腹壁硬纤维瘤术后复发2年，肿瘤持续增大”入院。患者于2年前因左侧腹壁硬纤维瘤行手术切除，术后病理提示为良性肌腱膜过度增生。然而，术后1年肿瘤复发，并逐渐增大，导致局部疼痛和功能障碍。

　　治疗经过

　　患者入组尼洛加司他（Nirogacestat）治疗进展性硬纤维瘤的临床试验。治疗前，患者接受全面评估，包括影像学检查确认肿瘤大小和位置，以及基因检测排除其他潜在治疗靶点。治疗开始后，患者每日口服尼洛加司他150mg，每日两次。治疗期间，患者定期接受复查，包括每3个月一次的腹部MRI，以监测肿瘤反应。

　　疗效评估

　　治疗3个月后，复查显示左侧腹壁肿瘤明显缩小，疼痛症状显著缓解。治疗6个月后，肿瘤体积较基线缩小约40%，患者生活质量明显改善。治疗1年后，复查MRI提示肿瘤持续缩小，且未出现新的转移灶。截至目前，患者已持续治疗2年，肿瘤体积较基线缩小约60%，且保持稳定。

　　不良反应管理

　　治疗期间，患者主要不良反应为1-2级腹泻和皮疹，通过调整饮食、使用止泻药和局部外用糖皮质激素得到有效控制。未出现严重不良反应或治疗中断情况。

　　病例分析

　　本例患者的成功治疗得益于尼洛加司他对γ分泌酶的特异性抑制，从而阻断Notch信号通路，抑制硬纤维瘤细胞的生长。DeFi研究显示，尼洛加司他可使41%的患者肿瘤大幅缩小，本例患者疗效与之相符。此外，患者耐受性良好，不良反应可控，进一步验证了尼洛加司他在硬纤维瘤治疗中的安全性和有效性。

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