一例输血依赖性骨髓纤维化患者使用莫洛替尼后脱离输血的病例

　　患者基本信息

　　患者，男性，68岁，因“乏力、腹胀3年，加重伴贫血6个月”入院。既往诊断为原发性骨髓纤维化（PMF），中危-2组（IPSS评分），血红蛋白（Hb）持续低于80g/L，依赖每月2-3次红细胞输注维持，脾脏肿大至肋下12cm。

　　治疗前评估

　　实验室检查：

　　Hb 72g/L，血小板计数（PLT）65×10⁹/L，白细胞计数（WBC）8.2×10⁹/L。

　　铁调素水平：320ng/mL（正常值：10-60ng/mL），提示铁利用障碍。

　　影像学检查：

　　腹部超声：脾脏长径21cm，厚度8cm，实质回声不均。

　　既往治疗：

　　曾接受芦可替尼治疗18个月，因严重贫血（Hb最低55g/L）和血小板减少（PLT最低30×10⁹/L）停药。

　　治疗方案

　　药物选择：

　　莫洛替尼（Momelotinib）200mg/d，口服，随餐服用。

　　治疗过程：

　　第1周：患者出现轻度恶心和腹泻，未调整剂量，症状自行缓解。

　　第4周：Hb升至85g/L，输血间隔延长至6周，脾脏缩小至肋下10cm。

　　第12周：Hb稳定在98g/L，停止输血，PLT升至78×10⁹/L，铁调素水平降至180ng/mL。

　　第24周：Hb 105g/L，PLT 85×10⁹/L，脾脏缩小至肋下6cm，总症状评分（TSS）降低60%。

　　疗效评估

　　贫血改善：

　　脱离输血依赖，Hb较基线升高33g/L，铁调素水平下降43.8%。

　　脾脏缩小：

　　脾脏体积缩小52.4%（从21cm缩小至10cm）。

　　症状缓解：

　　疲乏、盗汗、骨痛等症状显著改善，生活质量评分（EORTC QLQ-C30）提高25分。

　　安全性评估

　　不良反应：

　　1级恶心（发生率15%）和2级腹泻（发生率10%），未影响治疗依从性。

　　实验室监测：

　　肝功能（ALT/AST）始终正常，未出现感染或出血事件。

　　本例输血依赖性MF患者经莫洛替尼治疗后，通过抑制JAK1/2和ACVR1信号通路，显著降低铁调素水平，促进红细胞生成，实现脱离输血依赖，同时脾脏缩小和症状改善。莫洛替尼为JAK抑制剂不耐受或贫血患者提供了有效替代方案。

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