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一例BRAF融合儿童低级别胶质瘤患者使用托沃拉非尼后长期缓解的病例

时间:2025-06-24     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  患者背景

  患者为6岁儿童,因头痛、呕吐就诊,经MRI检查确诊为低级别胶质瘤(pLGG),基因检测结果显示BRAF融合。患者此前未接受过系统性治疗,符合托沃拉非尼的适应症。

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  治疗经过

  患者于2023年1月开始接受托沃拉非尼治疗,剂量为每周一次,根据体表面积调整剂量(范围:290至476 mg/m²,最大剂量为600 mg)。治疗初期,患者未出现明显不良反应,仅表现为轻微的皮疹和发色改变。治疗3个月后复查,MRI显示肿瘤明显缩小,疗效评估为部分缓解(PR)。治疗6个月后,肿瘤进一步缩小,疗效评估为接近完全缓解(CR)。治疗12个月后,MRI显示肿瘤几乎完全消失,疗效评估为CR。截至目前,患者已用药超过24个月,病情持续缓解,未出现复发迹象。

  疗效与安全性分析

  托沃拉非尼在治疗BRAF融合儿童低级别胶质瘤患者中展现出卓越的疗效。本例患者在用药3个月后即达到PR,6个月后接近CR,12个月后达到CR,且疗效持续超过24个月。在安全性方面,患者仅出现轻微的皮疹和发色改变,未出现严重不良反应,表明托沃拉非尼具有良好的耐受性。此外,托沃拉非尼的用药方式便捷,患者可在家中自行口服,大大提高了生活质量。

  本例患者的治疗经过表明,托沃拉非尼对于BRAF融合儿童低级别胶质瘤患者具有显著的疗效和良好的安全性。对于复发或难治性pLGG患者,托沃拉非尼提供了一种新的治疗选择,有望实现长期缓解并改善预后。

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