培西达替尼治疗难治性腱鞘巨细胞瘤的临床观察

　　患者为青年女性，因手指关节肿块就诊，确诊为症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。由于肿瘤位置特殊，手术风险高，且患者拒绝手术，故选择培西达替尼治疗。

　　治疗经过

　　治疗启动：

　　患者于2021年开始接受培西达替尼治疗，剂量为400mg bid，空腹服用。

　　治疗期间，定期监测肝功能及肿瘤标志物水平。

　　疗效评估：

　　治疗25周后，根据实体瘤缓解评估标准（v1.1），疗效评估达到部分缓解（PR），总缓解率（ORR）为38%。

　　完全缓解率（CR）为15%，部分缓解率（PR）为23%。

　　在实现缓解的23例患者中，至少有22例在随访6个月后仍维持缓解状态，13例随访12个月的患者均维持缓解状态≥12个月。

　　不良反应管理：

　　治疗期间，患者出现肝功能异常（如AST、ALT升高），通过剂量调整和保肝治疗，肝功能逐渐恢复正常。

　　未出现严重皮肤毒性、发热等不良反应，患者生活质量良好。

　　随访与结论

　　患者定期随访，疗效持续维持PR，肿瘤体积显著缩小，关节功能改善。

　　培西达替尼作为全球首个针对TGCT的靶向治疗药物，为难治性TGCT患者提供了有效的非手术治疗选择。

　　尽管治疗期间可能出现肝功能异常等不良反应，但通过密切监测和剂量调整，患者可耐受长期治疗，疗效显著。

　　培西达替尼通过抑制集落刺激因子1受体（CSF1R），阻断肿瘤细胞增殖信号，为无法手术或手术风险高的TGCT患者提供了新的治疗途径。本病例观察显示，培西达替尼在难治性TGCT中疗效确切，安全性可控，值得进一步推广应用。

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