司替戊醇联合氯巴占：难治性癫痫患儿的新希望

　　Dravet综合征是一种罕见的遗传性癫痫性脑病，约80%的病例由SCN1A基因突变引起，表现为婴儿期起病的难治性癫痫发作，伴随智力、运动及语言发育迟缓。传统抗癫痫药物疗效有限，而司替戊醇（Stiripentol）与氯巴占（Clobazam）的联合应用为患儿提供了新的治疗选择。

　　核心研究数据

　　法国多中心试验：21例Dravet综合征患儿（平均年龄9.4岁）在氯巴占及丙戊酸盐优化治疗基础上，随机接受司替戊醇50mg/kg/日或安慰剂，持续2个月。结果显示，司替戊醇组15例（71%）患儿癫痫发作频率降低≥50%，其中9例完全无发作；安慰剂组仅1例（5%）有效。

　　意大利开放标签试验：23例患儿（平均年龄9.1岁）接受司替戊醇治疗，2个月后8例（66.7%）发作频率降低≥50%，3例完全无发作。

　　长期随访研究：41例患儿（中位年龄5岁7个月）接受司替戊醇治疗，中位时间37个月。结果显示，20例（49%）全身强直阵挛发作频率降低≥50%，11例（27%）局灶性癫痫发作频率降低≥50%，11例（42%）癫痫持续状态频率降低≥50%。

　　机制与优势

　　协同增效：司替戊醇通过抑制GABA转氨酶活性，增加GABA浓度，同时抑制CYP3A4等肝药酶，升高氯巴占及其活性代谢物N-去甲氯巴占的血药浓度，增强其抗癫痫作用。

　　减少发作频率：联合治疗可显著降低癫痫发作频率，尤其是减少癫痫持续状态的发生，降低患儿死亡风险。

　　改善认知功能：长期随访显示，联合治疗可延缓患儿智力、运动及语言发育迟缓的进展。

　　适用人群：6个月以上、体重≥7kg的Dravet综合征患儿，尤其是氯巴占及丙戊酸盐治疗无效者。

　　用药方案：司替戊醇起始剂量20mg/kg/日，目标剂量50mg/kg/日，分2-3次口服；氯巴占起始剂量0.2-0.3mg/kg/日，2-3周后增至0.5-1.0mg/kg/日。

　　安全性：常见不良反应包括食欲减退（发生率45%）、体重减轻（30%）及镇静（20%）。需每6个月监测肝功能及血常规，警惕中性粒细胞减少风险。

　　司替戊醇联合氯巴占是难治性癫痫患儿的新希望，其疗效与安全性在多项随机对照试验及长期观察中得到验证。联合治疗可显著降低癫痫发作频率，改善患儿生活质量，延缓疾病进展。

　　司替戊醇仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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