伏索利肽全球多中心研究：改善骨骼生长长期安全性数据

　　软骨发育不全（ACH）是一种因FGFR3基因功能获得性突变导致的罕见骨骼发育障碍性疾病，全球发病率约为1/25000至1/40000。伏索利肽（Vosoritide）作为全球首款针对ACH的靶向药物，通过模拟C型利钠肽（CNP）激活NPR-B受体，抑制FGFR3信号通路，促进软骨内骨化，从而改善患儿线性生长。其长期安全性与疗效通过全球多中心研究得到验证。

　　核心研究数据

　　Ⅲ期临床试验：一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照研究纳入121例5-18岁ACH患儿，按15μg/kg/日剂量皮下注射伏索利肽或安慰剂。结果显示，治疗组年化生长速度（AGV）较基线增加1.57cm/年（95% CI 1.22-1.93，p<0.0001），对照组仅增加0.16cm/年。治疗5年后，患儿身高标准差评分（SDS）较基线增加0.78，骨龄进展正常，未出现生长板提前闭合或骨密度异常。

　　长期扩展研究：开放标签扩展研究显示，持续治疗5年的患儿平均身高增长5.1cm/年，其中2岁以下患儿年增长达6.35cm，显著高于对照组的4.01cm。治疗期间，患儿四肢长度与躯干比例改善，运动功能评分提升，且未出现严重不良事件（SAE）或生长发育迟缓。

　　年龄分层分析：针对5岁以下患儿的Ⅱ期试验中，43例患儿接受伏索利肽治疗，52周后身高Z评分增加0.30（95% CI 0.07-0.54），年生长速度增加0.92cm/年，与5岁以上患儿疗效一致。

　　安全性与耐受性

　　常见不良反应为注射部位反应（86%）、关节痛（30%）及血压短暂下降（15%），多为轻中度且可控。

　　长期安全性数据显示，未出现新类型不良事件（AE），肝肾功能及骨代谢指标稳定。

　　血压短暂下降多发生于给药后1-2小时，通过给药前充分补液及进食可降低风险。

　　伏索利肽是全球首个针对ACH病因的靶向药物，显著改善患儿身高增长及身体比例，且长期安全性良好。其疗效不依赖于年龄，5岁以下患儿同样获益。该药物已获美国FDA批准用于2岁以上骨骺未闭合患儿，并纳入欧洲罕见病用药目录。长期研究证实，伏索利肽可持续促进骨骼生长，且不加速骨龄进展，为ACH患儿提供了安全有效的治疗选择。

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