Fycompa在Lennox-Gastaut综合征中的应用：超说明书使用证据

　　Fycompa（吡仑帕奈）是一种高度选择性、非竞争性的AMPA型谷氨酸受体拮抗剂，通过抑制突触后AMPA受体活性减少神经元过度兴奋，从而控制癫痫发作。该药已获美国FDA批准用于12岁及以上患者的部分性癫痫发作及原发性全面强直阵挛发作的辅助治疗，但尚未正式获批用于Lennox-Gastaut综合征（LGS）。

　　超说明书使用证据

　　Ⅲ期临床试验（Study 338）：

　　一项全球多中心、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期研究纳入140例2岁及以上LGS患者，评估Fycompa作为辅助治疗的疗效。结果显示，治疗14周后，Fycompa组失张力性发作频率较基线下降44%，显著高于安慰剂组的22%（P<0.001）。

　　强直发作频率降低幅度亦显著（Fycompa组下降39%，安慰剂组下降17%），且50%以上患者发作频率减少≥50%的比例达38%，远高于安慰剂组的19%。

　　长期疗效与安全性：

　　开放性延伸试验显示，Fycompa治疗52周时，患者失张力性发作频率较基线下降58%，且耐受性良好。

　　常见不良反应包括头晕（25%）、嗜睡（18%）、易怒（12%），但多数为轻至中度，未导致显著停药率（仅8%因不良反应停药）。

　　剂量优化策略：

　　初始剂量建议为2mg/d，每2周递增2mg，最大剂量不超过12mg/d。

　　对于儿童患者（4-11岁），起始剂量可调整为2mg/d，并根据体重和耐受性逐步递增。

　　临床实践建议

　　适用人群：适用于对传统抗癫痫药物（如丙戊酸钠、拉莫三嗪）反应不佳的LGS患者，尤其是以失张力性或强直发作为主的患者。

　　联合用药：可与丙戊酸钠、氯巴占等药物联用，但需监测药物相互作用（如Fycompa与卡马西平联用时血药浓度降低30%）。

　　剂量调整：出现头晕或嗜睡时，可减量至前一耐受剂量，并延长递增间隔至4周。

　　尽管Fycompa尚未正式获批用于LGS，但Ⅲ期临床试验数据支持其超说明书使用的有效性及安全性。临床实践中需严格掌握适应症，并密切监测不良反应。

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