奥维昔巴特Odevixibat能改善ALGS瘙痒吗？ASSERT研究数据

　　阿拉杰里综合征（Alagille Syndrome, ALGS）是一种罕见的常染色体显性遗传病，累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多个器官。其中，约95%的患者存在慢性胆汁淤积，高达88%的患者伴有严重、顽固性瘙痒。这种症状不仅导致皮肤抓痕、感染，更会引发睡眠障碍、情绪异常及认知功能损伤，严重影响患者生活质量。传统治疗手段如熊去氧胆酸疗效有限，胆道分流手术创伤大且并发症多，肝移植则面临供体短缺与免疫排斥风险。在此背景下，奥维昔巴特（Odevixibat）作为全球首个靶向回肠胆汁酸转运体（IBAT）的抑制剂，通过ASSERT研究为ALGS患者带来了突破性解决方案。

　　ASSERT研究是一项为期24周的Ⅲ期双盲、随机、安慰剂对照临床试验，覆盖北美、欧洲、中东和亚太地区32个中心，纳入12个月及以上ALGS患者。患者按1:1比例随机接受每日一次120μg/kg奥维昔巴特或安慰剂治疗，主要终点为第6个月时瘙痒症状的改善程度（基于PRUCISION观察者报告的抓挠评分，0-4分制）。

　　研究结果显示，奥维昔巴特组患者第6个月抓挠评分较基线显著降低（P=0.002），瘙痒症状改善幅度达统计学高度显著性。次要终点方面，血清胆汁酸水平较基线下降42.7%，而安慰剂组无显著变化。这一数据直接验证了奥维昔巴特通过阻断胆汁酸肠肝循环、降低体内胆汁酸浓度的核心机制，从源头缓解瘙痒的疗效。

　　ASSERT研究的长期扩展数据进一步证实了奥维昔巴特的安全性优势。治疗期间，患者最常见的不良反应为发热（31%）和腹泻（24%），但均为轻中度且可逆。仅2%的患者因不良反应停药，远低于胆道分流手术30%的再手术率。其非全身性作用机制（主要在小肠局部抑制IBAT转运体）避免了传统胆汁酸螯合剂（如考来烯胺）导致的腹胀、便秘等副作用，也减少了全身性药物对心脏、肾脏等器官的潜在影响。

　　ALGS患者的瘙痒症状常导致夜间频繁觉醒，日间注意力下降及学习障碍。ASSERT研究中，患者睡眠质量评分从基线2.1分提升至3.4分（满分5分），日间活动能力评分从1.8分提升至3.1分。这种“夜间安睡、日间清醒”的改善模式，使奥维昔巴特成为首个被FDA批准明确标注“改善日间功能”的ALGS治疗药物。2024年4月，FDA基于ASSERT研究数据批准奥维昔巴特用于12个月及以上ALGS患者，标志着ALGS治疗从“症状缓解”向“功能康复”的范式转变。

　　奥维昔巴特在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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