沙利度胺治疗小肠出血获突破！NEJM：66%患者出血减少50%

　　沙利度胺因致畸性曾退出临床，但近年因其抗血管生成作用被重新用于多发性骨髓瘤和小肠血管发育不良（SIA）相关出血的治疗。2023年《新英格兰医学杂志》发表的多中心随机对照试验（RCT）首次证实其治疗SIA出血的有效性。

　　该研究纳入150例反复小肠出血（年出血≥4次）的SIA患者，按1:1:1随机分配至100mg沙利度胺组、50mg沙利度胺组和安慰剂组，治疗4个月后随访1年。主要终点为治疗后1年出血次数较基线减少≥50%的患者比例。

　　关键结果：

　　止血率：100mg组和50mg组的持续止血有效率分别为68.6%和51.0%，显著高于安慰剂组的16.0%（P<0.001）。

　　输血需求：100mg组输血比例降至17.6%，较安慰剂组的62.0%降低72%；50mg组为24.5%，亦显著低于安慰剂组。

　　住院率：100mg组因出血住院的比例为27.5%，较安慰剂组的74.0%降低63%。

　　机制解析：

　　沙利度胺通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）和碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）表达，减少异常血管生成。此外，其可促进血管正常化，改善黏膜下层血管结构，从而降低出血风险。

　　安全性与剂量优化

　　常见不良反应为便秘（32%）和头晕（25%），多为1-2级。100mg组疗效更优但不良反应略高，未来需探索最佳剂量平衡点。

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