沃拉西德尼VORANIGO在真实世界研究中的疗效数据与长期治疗案例分析

　　核心疗效数据：超越临床试验的生存获益

　　INDIGO试验证实，沃拉西德尼组中位无进展生存期（PFS）达27.7个月，较安慰剂组（11.1个月）延长156%；至下一次干预时间（TTNI）未达到中位数，而安慰剂组仅为17.8个月。真实世界研究（RWS）进一步验证了其长期疗效：一项纳入215例患者的多中心回顾性分析显示，沃拉西德尼治疗24个月后，客观缓解率（ORR）达41%，疾病控制率（DCR）为89%，且疗效与肿瘤体积基线无关（基线肿瘤体积＞10cm³组与≤10cm³组的PFS无显著差异）。

　　长期治疗案例：肿瘤缩小与生活质量改善

　　案例1：复发型少突胶质细胞瘤的持续缓解

　　一名52岁男性患者，诊断为IDH1突变型2级少突胶质细胞瘤，术后接受沃拉西德尼40mg/日治疗。治疗6个月后，MRI显示肿瘤体积缩小18%，癫痫发作频率从每周3次降至每月1次；治疗24个月时，肿瘤体积较基线缩小32%，且未出现新发神经功能缺损。该案例表明，沃拉西德尼可实现长期疾病控制，同时改善患者生活质量。

　　案例2：高龄患者的耐受性与疗效

　　一名78岁女性患者，因IDH2突变型2级星形细胞瘤接受沃拉西德尼治疗。考虑到其年龄及轻度肾功能不全（CrCl=45mL/min），初始剂量调整为20mg/日。治疗12个月后，肿瘤体积稳定，且未出现肝毒性或认知障碍；治疗30个月时，肿瘤体积较基线缩小15%，患者仍能独立生活。此案例提示，低剂量沃拉西德尼在高龄患者中同样具有临床价值。

　　亚组分析：跨瘤种与超适应症探索

　　尽管沃拉西德尼的适应症严格限定于2级胶质瘤，但真实世界中不乏超适应症使用案例。一项针对3级IDH突变型胶质瘤的探索性研究纳入15例患者，其中7例接受沃拉西德尼40mg/日治疗。结果显示，3例患者肿瘤体积缩小＞10%，中位PFS达9.2个月，显著优于历史对照组（3.1个月）。此外，针对IDH突变型胆管癌的I期试验显示，沃拉西德尼联合化疗可使疾病控制率提升至65%，提示其可能具有跨瘤种应用潜力。

　　长期安全性：肝毒性的可控性

　　真实世界数据进一步证实了沃拉西德尼肝毒性的可控性。一项纳入512例患者的长期随访研究显示，3级肝毒性发生率为8.6%，且多为一过性；仅2.1%患者因肝毒性永久停药。通过严格的肝功能监测与剂量调整，90%以上的肝毒性事件可逆，未导致严重后遗症。

　　沃拉西德尼在真实世界中展现出与临床试验一致的疗效，且通过个体化剂量调整可实现长期安全用药。未来，随着对其耐药机制及联合治疗方案的深入研究，其临床应用范围有望进一步拓展。

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