Alagille综合征新希望！奥维昔巴特获批治疗胆汁淤积性瘙痒

　　Alagille综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，患者因胆管发育异常导致胆汁淤积，引发顽固性皮肤瘙痒、黄疸及肝损伤，严重影响生活质量。2024年12月，中国NMPA批准奥维昔巴特（Odevixibat）用于治疗6月龄及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒，填补了国内该领域治疗空白。

　　药物作用机制

　　奥维昔巴特是一种强选择性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，通过阻断肠肝循环中胆汁酸的重吸收，降低血清胆汁酸浓度，从而缓解瘙痒症状并保护肝功能。其“非全身性”作用特点（主要在肠道局部发挥效应）显著减少了传统药物（如熊去氧胆酸、考来烯胺）的腹胀、腹泻等副作用。

　　用药规范与优势

　　剂量灵活：初始剂量为40μg/kg/日，随早餐服用；若3个月后瘙痒无改善，可递增至120μg/kg/日（最高不超过6mg/日）。

　　长期安全：临床研究显示，患者连续用药2年未出现严重不良反应，最常见副作用为轻度腹泻（15%）和头痛（10%），均可通过对症处理缓解。

　　生活质量提升：在一项Ⅲ期临床试验中，72%的患者瘙痒评分降低≥30%，睡眠质量显著改善，且无需频繁调整剂量。

　　患者选择建议

　　奥维昔巴特适用于传统治疗无效或不耐受的Alagille综合征患者。用药前需评估肝功能及营养状态，治疗期间每3个月监测血清胆汁酸、转氨酶及生长发育指标。对于经济条件有限的患者，可关注老挝等国生产的仿制药（如卢修斯制药400mg/片规格），但需确保药品来源合规。

　　据悉，奥维昔巴特已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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