Waskyra：有望成Wiskott - Aldrich综合征首款基因疗法

　　近日，Fondazione Telethon宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会建议在欧盟批准其基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，用于治疗6个月及以上、WAS基因突变且适合造血干细胞移植却无合适供体的Wiskott - Aldrich综合征（WAS）患者。目前，该疗法在美国的生物制品许可申请仍在接受审查，若获批，它将成为首款治疗WAS的基因疗法。

　　WAS是一种罕见遗传病，几乎只见于男性，由编码WAS蛋白的基因异常引起，患者缺乏功能性WAS蛋白，导致免疫和血细胞无法正常发育与发挥作用，从儿童早期就出现反复感染、出血、湿疹等症状，还增加患自身免疫性疾病和淋巴瘤的风险。现有治疗方案主要是支持性疗法，潜在治愈手段造血干细胞移植受供体限制且可能有并发症。

　　Waskyra是基因治疗药物，由患者血液中的CD34 +细胞制备，在实验室修饰后重新输回患者体内，使其生成健康血细胞和免疫细胞，仅需静脉输注一次。

　　CHMP建议主要基于一项涵盖27名患者的临床开发项目数据，包括单臂临床试验及补充数据。数据显示，治疗后患者严重感染、中度和重度出血事件的年化发生率均大幅降低。不过，接受治疗的患者最常见不良反应与相关操作及用药有关，如预处理方案、给药部位情况等。

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