阿库米地司acoramidis适应症：用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病患者

　　阿库米地司（Acoramidis，商品名：Attruby/Beyonttra）为口服转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，2024年11月获美国FDA批准，2025年2月获欧盟批准，适应症为野生型或变异型（遗传性）转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人患者，用于降低心血管死亡与心血管相关住院风险。

　　阿库米地司适用于成人ATTR-CM患者，无论野生型或变异型，用于降低心血管死亡、心血管相关住院风险，改善心功能与生活质量U.S.FoodandDrugAdministration。

　　适用人群：经组织学（心肌活检）或无创检查（骨闪烁显像+排除单克隆丙种球蛋白）确诊ATTR-CM的成人患者；野生型ATTR-CM（≥60岁多见）；变异型ATTR-CM（伴TTR基因突变，如V30M、T119M）；NYHA心功能分级Ⅱ-Ⅲ级患者；基线NT-proBNP升高、6分钟步行距离缩短患者。

　　作用机制：阿库米地司为高选择性TTR稳定剂，模拟天然T119M突变保护作用，结合TTR四聚体，抑制解离、错误折叠与淀粉样沉积，稳定率＞90%，减少心肌淀粉样负荷，改善心肌舒张功能、降低心室充盈压、减轻心力衰竭。

　　III期ATTRibute-CM试验（NCT03860935）为多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照，纳入611例野生型或变异型ATTR-CM成人患者，2:1分阿库米地司（712mg每日两次）或安慰剂，中位随访30个月U.S.FoodandDrugAdministration。结果显示，主要复合终点（全因死亡、心血管住院、NT-proBNP变化、6分钟步行距离变化）风险降低34%（HR=0.66，p＜0.0001）；心血管死亡风险降低36%（HR=0.64）；心血管住院率降低50%；变异型高危人群全因死亡+心血管住院复合终点降低59%；NT-proBNP下降、6分钟步行距离增加、生活质量改善（p＜0.001）。

　　用法用量：推荐剂量712mg（2片356mg）口服，每日两次，随餐或空腹，整片吞服，不可咀嚼、压碎。

　　安全性：常见不良反应为腹泻（15%）、上腹痛（8%）、恶心、疲劳、头痛，多1-2级；严重不良反应少见，无肝毒性、免疫抑制风险。

　　阿库米地司在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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