PALSONIFY适用于哪些肢端肥大症成人患者？

　　PALSONIFY（paltusotine，盐酸帕图索汀）为口服选择性生长抑素受体2（SSTR2）非肽激动剂，2025年9月25日获美国FDA批准，用于成人肢端肥大症治疗，适用人群明确，涵盖手术疗效不足、无法手术及传统注射药物转换患者，为全球首个每日一次口服治疗药物。

　　肢端肥大症为罕见慢性内分泌疾病，95%由垂体生长激素（GH）腺瘤分泌过量GH所致，刺激肝脏产生胰岛素样生长因子-1（IGF-1），导致骨骼、软组织、内脏过度生长，伴糖尿病、高血压、心力衰竭、睡眠呼吸暂停等并发症，未治疗中位生存期10-15年。治疗目标为GH＜1ng/mL、IGF-1降至年龄匹配正常范围，缓解症状、控制并发症、降低死亡率。

　　PALSONIFY适用于成人肢端肥大症患者，具体包括以下两类核心人群：

　　手术治疗反应不足的患者经标准垂体腺瘤切除术（经蝶窦入路）后，GH/IGF-1未达标（GH≥1ng/mL、IGF-1＞正常上限），或术后复发、残留肿瘤无法二次手术者；临床研究中95%患者既往接受过垂体手术，78%为大腺瘤（＞10mm）。

　　不适合手术治疗的患者因肿瘤位置特殊（如侵袭海绵窦）、体积过大、合并严重基础疾病（如心肺功能不全、凝血障碍）、高龄或拒绝手术，无法接受手术治疗的患者；包括初诊无法手术的垂体GH腺瘤患者。

　　初诊未接受药物治疗的一线患者未接受过手术或药物治疗，GH/IGF-1显著升高（IGF-1≥1.3×正常上限）的初诊患者；III期研究中，一线治疗24周后，56%患者达到生化控制，安慰剂组仅5%，症状（如多汗、头痛、关节痛）显著缓解。

　　SSTR2阳性患者肿瘤组织表达SSTR2（免疫组化阳性）的患者，因PALSONIFY高选择性靶向SSTR2，对SSTR2阴性患者疗效有限，临床推荐治疗前检测SSTR2表达。

　　儿童患者：尚未确立18岁以下患者的安全性与有效性，禁用。

　　对paltusotine或辅料过敏者：禁用。

　　严重肝肾功能不全：尚无明确数据，不推荐使用。

　　孕妇及哺乳期女性：动物研究无致畸性，但人类数据不足，哺乳期停药。

　　推荐起始剂量40mg，每日一次口服，随餐或空腹；根据GH/IGF-1水平调整剂量至20-60mg每日一次PALSONIFY。III期研究显示，一线治疗24周，56%患者GH＜1ng/mL且IGF-1正常；维持治疗36周，83%患者维持控制；症状缓解率＞70%，并发症（如高血压、糖尿病）改善。

　　常见不良反应为腹泻、恶心、腹胀、头痛、疲劳、高血糖，多为1-2级；无严重心血管或肝胆毒性；老年患者（≥65岁）无需调整剂量。

　　PALSONIFY为全球首个口服肢端肥大症治疗药物，适用于手术疗效不足、无法手术、传统注射药物转换及初诊一线的SSTR2阳性成人患者，提供便捷、有效、安全的治疗新选择。

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