福巴替尼Lytgobi：FGFR2融合/重排肝内胆管癌经治患者的靶向新选择

　　福巴替尼（通用名：Futibatinib，Lytgobi）是2022年9月获美国FDA加速批准、2025年纳入中国突破性治疗品种的口服高选择性不可逆FGFR抑制剂，获批用于FGFR2融合/重排经治肝内胆管癌。

　　福巴替尼的适应症精准聚焦，FDA批准用于既往接受过至少一线系统治疗的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌（iCCA）成人患者，且经组织或血浆ctDNA检测确认存在FGFR2基因融合或其他重排。中国NMPA突破性治疗品种认定适应症与FDA一致，适用人群限定为经治、FGFR2融合/重排阳性iCCA，排除FGFR1/3/4异常、肝外胆管癌、胆囊癌或混合性胆管癌患者。FGFR2融合在iCCA中发生率约10%-15%，传统化疗（吉西他滨+顺铂）中位OS仅11.7个月，后线治疗无标准方案，福巴替尼填补该人群靶向治疗空白。

　　福巴替尼的核心疗效数据来自全球II期FOENIX-CCA2试验（NCT04093362），该研究纳入103例既往接受过1-2线系统治疗的FGFR2融合/重排阳性iCCA患者，给予福巴替尼20mg每日一次口服，主要终点为独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）及疾病控制率（DCR）。

　　疗效结果显示：IRC评估ORR为41.7%（95%CI：31.1%-52.9%），其中完全缓解（CR）3例，部分缓解（PR）40例；中位DOR为9.5个月（95%CI：7.6-13.1个月）；中位PFS为5.6个月（95%CI：4.2-6.7个月）；中位OS为21.7个月（95%CI：15.1-26.2个月）；DCR为82.5%（95%CI：73.1%-89.5%）。亚组分析显示，既往接受过FGFR抑制剂治疗的患者ORR仍达33.3%，证实其对耐药患者有效。基于该数据，FDA加速批准其上市，成为首个用于FGFR2融合iCCA的不可逆FGFR抑制剂。

　　福巴替尼的用法用量规范遵循FDA说明书，推荐剂量为20mg（4mg×5片）每日一次，口服，可与食物同服或空腹，整片吞服，不可咀嚼、压碎或掰开，持续治疗至疾病进展或不可耐受毒性。剂量调整基于不良反应分级：高磷血症（最常见特异性不良反应）1-2级无需停药，限磷饮食+磷酸盐结合剂；3级暂停用药至恢复至≤2级后减量至16mg每日一次；4级永久停药。肝功能异常（1-2级）无需调整剂量，3级暂停用药，4级禁用。

　　安全性特征整体可控，常见不良反应（发生率≥20%）为高磷血症（56%）、脱发（38%）、腹泻（36%）、疲劳（30%）、恶心（29%）、便秘（24%）、关节痛（22%），多为1-2级，对症处理可缓解。3-4级不良反应发生率＜15%，主要为高磷血症（7%）、低钠血症（3%）、腹泻（2%），无治疗相关死亡事件。特殊关注不良反应为视网膜色素上皮脱离（发生率＜5%），表现为视力模糊、飞蚊症，需定期眼底检查，严重时停药并眼科干预。

　　据悉，福巴替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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