多尼达洛森donidalorsen：适应症、用法用量与HAE预防效果

　　多尼达洛森（donidalorsen，商品名DAWNZERA）为配体偶联反义寡核苷酸药物，由IonisPharmaceuticals研发，2025年10月获美国FDA批准，2026年5月获英国MHRA批准，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者发作预防。

　　一、药物基本信息与作用机制

　　多尼达洛森为半乳糖胺（GalNAc）偶联的反义寡核苷酸，通过皮下注射给药后靶向肝脏，与前激肽释放酶（PKK）mRNA结合，引发RNaseH1介导的mRNA降解，减少PKK蛋白合成，进而降低血浆激肽释放酶活性，减少缓激肽生成，从源头阻断HAE发作级联反应。HAE为罕见常染色体显性遗传病，因C1酯酶抑制物缺乏或功能缺陷导致缓激肽过量释放，引发血管通透性增加与水肿发作。多尼达洛森是首个获批用于HAE的RNA靶向疗法，作用机制区别于传统靶向激肽释放酶或缓激肽受体的药物。

　　二、获批适应症

　　适用于成人及12岁及以上青少年HAE患者的发作常规预防，不限性别、种族及HAE亚型（C1-INH缺乏型、功能障碍型）。12岁以下患者的安全性与有效性尚未确立，禁用。

　　三、标准用法用量

　　剂型为80mg/0.8mL无菌注射液，预充式自动注射笔包装。推荐剂量为80mg，皮下注射，每4周1次；也可根据患者情况采用80mg每8周1次的剂量方案。注射部位可选腹部、大腿外侧，由医护人员或家属给药时可选择上臂外侧；每次注射部位交替，避开红肿、硬结区域。漏服后尽快补服，后续按原间隔给药，不可加倍剂量。

　　四、HAE预防核心疗效数据

　　III期OASIS-HAE为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组91例12岁及以上HAE患者，分多尼达洛森每4周组（n=45）、每8周组（n=23）与安慰剂组（n=22），治疗周期24周。结果显示，多尼达洛森每4周组HAE发作频率中位降低率96%，最小二乘均值降低率81%；每8周组中位降低率89%，均值降低率73%；安慰剂组发作频率无显著降低。每4周组91%患者无发作，每8周组78%患者无发作，安慰剂组仅18%；治疗2周即显现疗效，长期随访中疗效持续稳定。

　　据悉，多尼达洛森已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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