菲图西兰Qfitlia适用人群：重型血友病A/B患者常规预防，不受凝血因子抑制物影响

　　菲图西兰（fitusiran，商品名Qfitlia）为全球首款抗凝血酶靶向siRNA疗法，2025年3月获FDA批准，2025年12月中国获批，用于12岁及以上重型血友病A/B患者的常规预防治疗，无论是否存在凝血因子抑制物。

　　一、核心适用人群：重型血友病A/B（≥12岁）

　　疾病严重程度：明确适用于重型血友病A（因子VIII活性<1%）、重型血友病B（因子IX活性<1%）患者。

　　年龄范围：获批用于成人及青少年（≥12岁）；<12岁儿童安全性与有效性未确立，不推荐。

　　治疗目的：用于常规预防治疗，以预防或减少出血发作频率，非按需治疗。

　　二、关键特征：不受凝血因子抑制物影响

　　伴抑制物患者适用：对产生因子VIII/IX抑制物（滴度≥0.6BU）的患者同样有效；抑制物不影响菲图西兰作用，因其不依赖凝血因子。

　　无抑制物患者适用：适用于无抑制物的重型血友病A/B患者，作为常规预防替代方案。

　　临床数据支持：ATLAS研究显示，伴抑制物患者年化出血率降低73%，无抑制物患者降低71%，两组疗效相当。

　　三、明确不适用人群

　　轻型/中型血友病（因子活性≥5%）患者，非获批适应症。

　　<12岁儿童，安全性数据不足。

　　非血友病出血性疾病（如血管性血友病、血小板无力症）患者。

　　严重肝功能不全（Child-PughB/C级）患者，药物经肝脏代谢。

　　血栓高风险（如既往血栓史、抗磷脂综合征）患者，可能增加血栓事件风险。

　　妊娠期/哺乳期女性，动物实验显示胚胎毒性。

　　四、特殊人群说明

　　HIV/HCV合并感染：可使用，无需调整剂量，但需监测药物相互作用。

　　肾功能不全：轻中度无需调整；重度（eGFR<30mL/min）慎用。

　　男性生育：治疗期间及停药后6个月内避孕，动物实验显示生殖毒性。

　　菲图西兰适用于≥12岁重型血友病A/B患者的常规预防治疗，无论是否存在凝血因子抑制物；轻型/中型血友病、儿童及血栓高风险者不适用，用药前需筛查肝肾功能与血栓风险。

　　菲图西兰在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。