遗传性血管水肿患者须知，贝罗司他用药禁忌与服用方法

　　遗传性血管水肿（HAE）是罕见常染色体显性遗传病，因C1酯酶抑制剂缺陷导致血浆激肽释放酶过度活化、缓激肽大量生成，反复诱发皮肤、呼吸道、消化道水肿，喉头水肿存在致命窒息风险。贝罗司他（Orladeyo）是全球首款口服长效HAE预防药物，2020年12月获美国FDA批准胶囊剂型，2025年新增口服颗粒用于低龄儿童。

　　一、明确绝对与相对用药禁忌

　　第一类为绝对禁用人群，其一，对贝罗司他原料药、胶囊/颗粒中任意辅料存在明确过敏史患者，全程禁止使用，用药前需主动告知医师既往药物过敏记录；其二，本品仅用于发作预防，严禁用于正在发生的急性水肿发作，临床试验未证实本品可快速缓解急性喉头、胃肠道水肿，急性发作仍需专用急救缓解药物，擅自加服贝罗司他无法急救，还会提升QT间期延长风险。

　　第二类为不推荐使用、需规避的人群，2至12岁合并中重度肝功能不全（Child-PughB/C级）患儿禁止使用；12岁以上成人及青少年合并中重度肝损伤不可使用标准150mg剂量，仅能下调至110mg每日一次，重度肝损伤需更换其他预防方案。重度肾功能损伤患者需全程监测，轻度、中度肾功能异常无需调整剂量。药物相互作用层面，本品为P-gp、BCRP转运蛋白底物，利福平、圣约翰草等P-gp诱导剂会大幅降低血药浓度、丧失预防效果，禁止联合使用；环孢素等P-gp抑制剂会升高贝罗司他血药浓度，必须下调剂量并定期监测心电图QT间期，禁止自行联用上述药物。

　　二、标准化服用方法与剂型区分给药规范

　　贝罗司他分为150mg、110mg胶囊（12岁及以上）与分规格口服颗粒（2至12岁），核心原则为每日单次、随餐服用，不可空腹、不可超量加服。成人及12岁以上青少年常规预防剂量150mg每日一次，服药前后即刻进食，温水送服完整胶囊，不得掰开、研磨破坏囊衣；合并中重度肝损伤或长期联用环孢素的患者，固定110mg每日一次，不可擅自恢复标准剂量。

　　2至12岁儿童使用口服颗粒，严格按照体重分层给药：12kg至不足24kg每日72mg，24kg至不足32kg每日96mg，32kg至不足40kg每日108mg，40kg及以上每日132mg。颗粒不可咀嚼，两种服用方式可选，一是全部颗粒直接入口，搭配温水、牛奶等非酸性液体吞服；二是撒入一勺常温无酸性软食，如土豆泥、布丁、香蕉泥，混合后十分钟内吃完，不可留存分次服用，酸性果汁、酸奶会破坏药剂包衣，引发严重苦味与吸收下降。

　　三、患者日常用药关键须知

　　每日固定时段服药，漏服后无需次日双倍补服，次日恢复常规单次剂量即可，每日总剂量不可超过150mg。临床试验证实每日超150mg会出现浓度依赖性QT间期延长，长期过量存在心律失常风险，禁止因水肿发作预感自行追加药量。用药后常见胃肠道不良反应腹痛、腹泻、胃食管反流，多为轻中度，随餐服药可显著降低发生率，持续消化道不适需就医调整剂量。长期用药者每年至少完成一次肝功能、心电图检查，出现心悸、胸闷需立即停药并完善QT间期检测。妊娠期、哺乳期患者仅在医师评估获益大于风险时使用，暂无完整人体生殖安全性数据，不建议自行启动用药方案。

　　贝罗司他在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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