普乐司兰钠注射液Redemplo：靶向APOC3突破FCS治疗困境，一次给药长效控脂三个月

　　普乐司兰钠（Plozasiran，商品名Redemplo）是Arrowhead制药研发的GalNAc偶联siRNA皮下注射制剂，2025年获FDA批准用于成人家族性乳糜微粒血症（FCS），是全球首款每三月单次给药的APOC3靶向降脂药物。

　　家族性乳糜微粒血症属于罕见常染色体隐性遗传病，全球发病率百万分之一以内，患者脂蛋白脂酶功能缺陷，空腹甘油三酯常年超过880mg/dL，极易反复诱发急性重症胰腺炎，严重时危及生命。传统标准方案为严格低脂饮食，每日脂肪摄入限制20g以内，多数患者即便严格控脂，甘油三酯仍无法降至安全阈值，贝特类、鱼油等常规降脂药物对FCS疗效微弱，长期存在频繁腹痛、胰腺炎反复发作、饮食严重受限等临床困境，过往缺乏长效、强效靶向治疗手段，Redemplo通过靶向降解肝脏APOC3 mRNA，从源头减少APOC3蛋白生成，重塑甘油三酯代谢通路，实现单次给药长效平稳控脂，填补长期治疗空白。

　　本品推荐标准治疗剂量为25mg皮下注射，给药间隔固定三个月，预充式注射器可居家皮下注射于腹部、大腿前侧，医护指导后患者可自主完成给药，区别于既往需每月多次给药的寡核苷酸类药物。Ⅲ期临床试验12个月双盲阶段数据显示，首次给药后1个月即可观察到稳定降脂效果，APOC3蛋白中位降幅94%，甘油三酯中位降幅85%；治疗第10个月核心终点数据中，25mg剂量组空腹甘油三酯较基线中位下降80%，安慰剂组仅下降17%，经安慰剂校正后甘油三酯相对降幅达59%，90%受试者甘油三酯降至500mg/dL以下，该数值是显著降低胰腺炎发作风险的关键安全临界值。

　　为期24个月开放标签延长随访证实，每三月一次持续给药可维持稳定降脂水平，第24个月甘油三酯中位降幅仍保持76%，药效无明显衰减，实现长期持续血脂管控。在胰腺炎事件对比中，Redemplo治疗组胰腺炎发作占比8%，安慰剂组20%，临床观察可见靶向抑制APOC3后重症胰腺炎风险显著下降，改善患者长期生存质量，大幅放宽极端严苛的饮食限制，减少因长期低脂饮食带来的营养不良、生活质量下降问题。

　　给药长效机制源于GalNAc-siRNA独特肝脏靶向蓄积特性，药物特异性进入肝细胞持续降解APOC3信使RNA，单次注射后药效平稳覆盖完整90天给药周期，不存在血脂大幅反弹波动。整体安全性良好，临床试验最常见不良反应为高血糖、头痛、恶心、注射部位轻微红肿，均为轻中度，无严重肝肾、心血管重度不良事件，停药率极低。本品仅适用于基因确诊或临床确诊的成年FCS患者，无法用于普通高甘油三酯血症，治疗全程仍需配合低脂饮食作为基础管理手段，不可完全替代饮食干预。

　　相较于传统短期起效、给药频繁、降脂力度不足的治疗方案，Redemplo依靠三月一次长效给药、靶向阻断核心致病蛋白、强效稳定降低甘油三酯三大核心优势，解决FCS患者长期反复血脂失控、胰腺炎频发、给药依从性差的多重临床难题，为罕见高脂血症长期规范化管理提供全新长效治疗路径，全部药效结论均依托多中心全球临床试验客观数据支撑，无夸大治愈表述。

　　据悉，普乐司兰钠已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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