库欣病是一种罕见的、使人衰弱的内分泌疾病。近期，一项研究评估了长效肌肉注射帕瑞肽在库欣病患者中的治疗效果。

　　该研究纳入了18岁或以上，患有持续性、复发性或新发（且非手术适应症）库欣病的患者。这些患者的平均尿游离皮质醇(mUFC)浓度（基于三个24小时样本）是正常上限(ULN)的1.5-5.0倍，且早晨血浆促肾上腺皮质激素浓度正常或高于正常，这是库欣综合征的垂体来源。排除标准包括既往接受过帕瑞肽治疗、6个月内接受过米托坦治疗以及10年内接受过垂体照射。

　　患者按1:1的比例随机分配至两个组，每4周肌肉注射帕瑞肽10mg或30mg，持续12个月（核心阶段）。随机分配时，根据mUFC浓度（1.5至<2.0×ULN和2.0-5.0×ULN）进行分层。若mUFC浓度大于1.5×ULN，则可在第4个月时上调剂量（从10mg调至30mg或从30mg调至40mg）；同样，若mUFC浓度持续大于1.5×ULN，则可在第7个月、第9个月或第12个月时进一步上调剂量。

　　研究的主要终点是第7个月时，每组中mUFC浓度低于或等于ULN的患者比例。

　　研究共纳入了150名患者，其中74名(49%)接受帕瑞肽10mg治疗，76名(51%)接受30mg治疗。在10mg组中，有31名患者(41.9%[95%CI 30.5-53.9])达到了主要疗效终点；而在30mg组中，同样有31名患者(40.8%[29.7-52.7])达到了这一终点。

　　最常见的不良事件包括高血糖（10mg组有36例[49%]，30mg组有36例[47%]）、腹泻（分别为26例[35%]和33例[43%]）、胆石症（分别为15例[20%]和34例[45%]）、糖尿病（分别为14例[19%]和18例[24%]）以及恶心（分别为15例[20%]和16例[21%]）。在10mg组中，有8名患者(11%)报告了疑似与研究药物相关的严重不良事件；而在30mg组中，有4名患者(5%)报告了严重不良事件。值得注意的是，30mg组中有两名患者(3%)在研究期间死亡（分别为肺动脉血栓形成和心肺衰竭），但这两起死亡均被判定与研究药物无关。

　　综上所述，长效帕瑞肽治疗可使约40%的库欣病患者在第7个月时的mUFC浓度正常化，并且其安全性与每日两次皮下注射帕瑞肽相似。对于一些初次手术后疾病持续或复发，或不适合手术的库欣病患者来说，长效帕瑞肽提供了一种有效的治疗选择，并带来了方便的每月给药方案。

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