奎扎替尼VANFLYTA治疗复发难治性FLT3-ITD阳性急性髓系白血病病例报告
摘要:本文报告一例复发难治性FLT3-ITD阳性急性髓系白血病(AML)患者,经奎扎替尼(Quizartinib,商品名VANFLYTA)治疗后,实现完全缓解(CR),总生存期(OS)显著延长,验证了奎扎替尼在FLT3-ITD阳性AML中的疗效。
关键词:奎扎替尼;VANFLYTA;FLT3-ITD;急性髓系白血病;靶向治疗
病例简介
患者,女性,42岁,诊断为FLT3-ITD阳性AML,接受标准“7+3”化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)后达CR,但6个月后复发。二次诱导化疗失败,接受米哚妥林(Midostaurin)联合挽救性化疗,病情再次进展。
治疗经过
治疗启动:
给予奎扎替尼80 mg,每日一次口服(基于患者体重调整剂量)。
奎扎替尼为高选择性FLT3抑制剂,对FLT3-ITD突变具有强效抑制作用。
疗效评估:
治疗第28天,骨髓穿刺显示原始细胞<5%,实现CR。
微小残留病(MRD)检测为阴性(流式细胞术)。
生存期延长:
患者持续接受奎扎替尼维持治疗,截至报告时已存活18个月,无疾病复发。
不良反应管理:
治疗第2周出现3级QT间期延长(QTcF 520 ms),暂停奎扎替尼并给予镁剂补充,3天后恢复治疗,剂量减至60 mg/日。
后续治疗中,QT间期稳定在450-480 ms,未再出现心律失常。
奎扎替尼的作用机制:
FLT3抑制:特异性结合FLT3-ITD突变位点,阻断下游信号通路,诱导白血病细胞凋亡。
临床活性:QuANTUM-R试验显示,奎扎替尼单药治疗复发难治性FLT3-ITD阳性AML的中位OS为6.2个月,显著优于化疗组(4.7个月)。
剂量调整与安全性:
起始剂量根据体重调整(≤60 kg:60 mg/日;>60 kg:80 mg/日)。
需密切监测QT间期,若QTcF>500 ms,应暂停用药并纠正电解质紊乱。
患者选择与联合治疗:
适用于FLT3-ITD阳性AML患者,尤其对既往FLT3抑制剂治疗失败者。
可与化疗、去甲基化药物或异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)联合使用,提高缓解深度和生存率。
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