一例晚期ACC患者使用米托坦后肿瘤缩小但出现肾上腺功能不全的病例分析

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-06-10

  病例背景

  患者为47岁女性,因“持续性腹痛伴体重下降3个月”就诊,影像学检查提示左肾上腺占位(12 cm×9 cm),肝内多发转移灶(最大直径4.2 cm),病理确诊为肾上腺皮质癌(ACC),Ki-67指数达65%。患者无高血压、库欣综合征病史,但存在高胆固醇血症(总胆固醇8.9 mmol/L)。

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  治疗经过

  初始治疗

  2023年6月起接受米托坦联合EDP方案(依托泊苷100 mg/m²/d,第5-7天;多柔比星20 mg/m²/d,顺铂40 mg/m²/d,第1、9天)化疗,米托坦起始剂量2 g/d,分次与高脂餐同服,每周监测血药浓度。

  2个月后血药浓度达18.5 mg/L,肿瘤评估显示原发灶缩小至8 cm×6 cm,肝转移灶最大直径缩小至2.8 cm,客观缓解率(ORR)为53.5%。

  肾上腺功能不全的发生

  治疗第3个月时,患者出现乏力、恶心、体重下降(5 kg),实验室检查提示皮质醇<1 5-25="" acth="">125 pg/mL(正常值10-60 pg/mL),确诊为继发性肾上腺功能不全。

  立即启动氢化可的松替代治疗(20 mg/d,分次口服),并调整米托坦剂量至1.5 g/d以维持血药浓度在14-16 mg/L。

  长期随访与毒性管理

  持续治疗12个月后,肿瘤保持部分缓解(PR),但患者出现3级神经毒性(共济失调、震颤),血药浓度波动于16-22 mg/L。

  暂停米托坦2周,神经毒性缓解后以1 g/d重启,并联合维生素B6(50 mg/d)改善周围神经病变。

  肝肾功能监测显示ALT/AST轻度升高(<2倍ULN),未调整化疗剂量。

  米托坦通过抑制肾上腺皮质类固醇合成导致功能不全,发生率几乎为100%。本例中,患者血药浓度达标后肿瘤显著缩小,但需警惕神经毒性与内分泌紊乱的叠加风险。动态监测与个体化剂量调整是关键,尤其对于合并肝转移或高Ki-67指数患者。

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