腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见但可能引发关节功能受限的肿瘤，传统治疗以手术为主。然而，部分患者因肿瘤位置复杂、多发性病灶或手术风险过高而无法接受手术。2019年，FDA批准培西达替尼（商品名：Turalio）作为首个系统性治疗药物，用于无法手术或手术风险过高的症状性TGCT患者。该药物通过靶向抑制集落刺激因子1受体（CSF1R），阻断肿瘤细胞增殖信号，为患者提供了非手术选择。

　　临床试验数据与疗效对比

　　ENLIVEN研究：

　　该研究纳入120例症状性TGCT患者，随机分为培西达替尼组（61例）和安慰剂组（59例），主要终点为治疗25周后的总缓解率（ORR）。

　　结果显示，培西达替尼组ORR达38%（完全缓解率15%，部分缓解率23%），而安慰剂组为0%（P<0.0001），差异具有统计学意义。

　　在实现缓解的23例患者中，22例在随访6个月后仍维持缓解，13例随访12个月的患者均维持缓解≥12个月。

　　手术疗效对比：

　　手术是TGCT的传统治疗方法，但对于多发性病灶或关节内广泛浸润的患者，手术可能无法完全切除肿瘤，且复发风险较高。

　　培西达替尼通过抑制肿瘤细胞增殖信号，可显著缩小肿瘤体积，改善关节功能，且无需承担手术风险。

　　适合药物治疗的患者特征

　　无法手术或手术风险过高：

　　肿瘤位于关节关键部位（如膝关节、髋关节），手术可能导致关节功能严重丧失。

　　患者存在严重基础疾病（如心血管疾病、糖尿病），手术风险过高。

　　多发性病灶或广泛浸润：

　　影像学检查显示肿瘤呈多发性或广泛浸润，手术难以完全切除。

　　手术可能导致关节功能永久性损伤，患者更倾向于非手术治疗。

　　拒绝手术或术后复发：

　　患者因个人原因拒绝手术，或既往接受手术后复发，需再次治疗。

　　安全性与不良反应管理

　　常见不良反应：

　　培西达替尼治疗中，最常见的不良反应（>20%）包括乳酸脱氢酶升高、AST/ALT升高、头发颜色改变、疲劳、中性粒细胞减少等。

　　严重肝毒性风险需密切监测，治疗期间需定期检测肝功能指标。

　　不良反应管理：

　　根据不良反应严重程度，可暂停用药、减量或永久停药。

　　肝毒性分级管理：1级肝毒性暂停用药，恢复至≤1级后恢复原剂量；2级肝毒性暂停用药，恢复至≤1级后剂量减至200 mg每日两次；3级及以上肝毒性需永久停药。

　　培西达替尼为无法手术或手术风险过高的TGCT患者提供了有效的非手术治疗选择。其疗效显著，可显著缩小肿瘤体积并改善关节功能，但需密切监测肝毒性等不良反应。对于多发性病灶、广泛浸润或拒绝手术的患者，培西达替尼是更优的治疗选择。

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