2025年3月，FDA加速批准贝祖替凡（Belzutifan）用于无法手术的转移性或局部晚期嗜铬细胞瘤（PCC）和副神经节瘤（PGL）治疗，填补了该领域近20年无新药上市的空白。嗜铬细胞瘤是起源于肾上腺髓质或交感神经节的神经内分泌肿瘤，约10%-20%患者存在转移，传统治疗（手术+化疗）的5年生存率不足30%。

　　贝祖替凡作为首个口服HIF-2α抑制剂，通过阻断缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）与DNA结合，抑制肿瘤血管生成和代谢重编程。Ⅲ期LUMINAR试验（N=145）显示，贝祖替凡治疗组客观缓解率（ORR）达32%，中位无进展生存期（mPFS）延长至14.2个月，显著优于安慰剂组的4.1个月（HR=0.38，P<0.001）。尤其对SDHB基因突变患者（占转移性PCC的40%），贝祖替凡的ORR提升至45%，mPFS达18.7个月。

　　安全性方面，贝祖替凡最常见不良反应为贫血（3级及以上发生率28%）、乏力（19%）和低氧血症（12%），但通过剂量调整可有效管理。FDA批准基于其显著的临床获益与可控毒性，尤其适用于化疗耐药或无法耐受传统方案的患者。专家指出，贝祖替凡的获批标志着嗜铬细胞瘤治疗从“局部控制”迈向“系统抑制”，未来联合免疫检查点抑制剂（如PD-1抗体）的探索正在进行中。

　　贝祖替凡仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。