原发性骨髓纤维化（PMF）是BCR-ABL阴性的骨髓增殖性肿瘤，传统治疗以改善贫血和缓解巨脾症状为主，异基因造血干细胞移植是唯一治愈手段，但适用人群有限。达沙替尼作为第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），最初用于慢性髓性白血病（CML）治疗，近年其在骨髓纤维化中的疗效逐渐被揭示。

　　2017—2018年国内多中心前瞻性研究纳入21例PMF患者，口服达沙替尼50 mg每日2次，结果显示17例患者用药1周后脾脏显著回缩，5—8周达到稳定状态，脾脏体积较基线缩小约2/3；3例患者治疗16—19周后骨髓纤维化程度由3级降至1级。进一步分析发现，存在JAK2、MPL或CALR基因突变的患者缩脾效果更佳，提示基因突变可能是疗效预测指标。与芦可替尼（JAK抑制剂）对比，达沙替尼缩脾起效更快，但需更大样本验证长期疗效。安全性方面，90.5%患者出现1级及以上不良事件，23.8%发生3/4级事件，主要为贫血、血小板减少和体液潴留，2例因心包积液停药。

　　达沙替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可选择出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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