一例NTRK融合的儿童脑瘤患者经恩曲替尼治疗后肿瘤显著缩小
患者为一名5岁女性,因头痛、呕吐就诊,MRI显示左侧顶叶占位(直径4.5cm),伴周围水肿。手术活检病理确诊为高级别胶质瘤(HGG),基因检测发现ETV6-NTRK3基因融合。患者因肿瘤位置深在,无法完全切除,术后残留病灶直径3.2cm。
治疗经过
2023年3月,患者开始接受恩曲替尼治疗,剂量根据体表面积调整为400mg/m²/日(约280mg/日)。
治疗1个月:头痛、呕吐症状缓解,MRI显示残留病灶缩小至2.5cm,周围水肿减轻。
治疗3个月:病灶进一步缩小至1.8cm,PET-CT显示肿瘤代谢活性降低(SUVmax从12.5降至4.2)。
治疗6个月:病灶稳定在1.5cm,无新发病灶,患者恢复上学,神经功能评分(KPS)从70分提升至90分。
不良反应管理
治疗期间出现1级疲劳(持续2周后缓解)、1级转氨酶升高(ALT 65 U/L,通过保肝药控制),未发生剂量调整。
疗效评估
根据RANO标准,患者达到部分缓解(PR),颅内病灶缩小超过60%。恩曲替尼的入脑活性显著,血脑屏障穿透率达100%,有效控制了原发及转移性脑病灶。
该案例首次证实了恩曲替尼在儿童NTRK融合脑瘤中的疗效,尤其是对高级别胶质瘤的显著缩瘤作用。恩曲替尼的强效入脑能力使其成为儿童脑瘤患者的优选靶向药物,避免了传统放疗的长期毒性。
恩曲替尼在儿童脑瘤中的疗效令人鼓舞,尤其是对NTRK融合这类罕见靶点的精准打击,为儿童肿瘤患者提供了‘去化疗’的新希望。
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