肺癌靶向药丨pralsetinib治疗RET融合阳性非小细胞肺癌效果显著

　　pralsetinib用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺癌、以及其它实体肿瘤。

　　研究显示，pralsetinib在RET融合阳性NSCLC患者中表现出了强大且持久的临床活性。

　　pralsetinib用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC的新药上市申请(NDA)和营销授权申请(MAA)已分别被美国FDA和欧洲药监局(EMA)受理。预计2020年底获批。2020年6月，还向FDA提交了pralsetinib用于治疗晚期RET突变和RET融合阳性甲状腺癌的新药上市申请。 

　　研究包括116例接受每日一次(QD)pralsetinib400毫克起始剂量的NSCLC患者(包括80例先前接受过含铂化疗的NSCLC患者、26例未经治疗的NSCLC患者)、11例RET融合阳性甲状腺癌患者、以及12例其它RET融合阳性肿瘤患者。

　　pralsetinib治疗RET融合阳性NSCLC效果如何？

　　pralsetinib在RET融合阳性NSCLC患者中表现出一致且强劲的临床抗肿瘤活性，不论患者是否曾经接受过治疗，也不论其RET融合伴侣类型或是否已累及中枢神经系统(CNS)。

　　在80名先前接受过含铂化疗的患者中，经pralsetinib治疗的客观缓解率(ORR)为61%(95%CI：50-72%)。有5%的患者实现了完全缓解(CR)，14%的患者出现了靶病灶肿瘤的完全消退。

　　在26例未接受过全身治疗的患者中，经pralsetinib治疗的客观缓解率为73%(95%CI：52-88%)，完全缓解的患者比例为12%。

　　在所有116例患者中，无论既往接受何种治疗，均未达到中位DOR(95%CI：11个月，上限未达到)，DOR达到6个月的比例为86%。总体而言，截至数据截止，74%的已确认缓解的患者(包括所有CR的患者)仍在治疗中。

　　Pralsetinib在9例基线存在可评估的脑部转移灶的患者中显示出强劲而持久的颅内抗肿瘤活性。所有患者均出现了CNS转移灶的缩小，实现颅内完全缓解的患者比例为33%。对存在可评估的脑部转移灶的患者的治疗持续时间目前长达12个月。

　　其它RET融合阳性瘤种

　　在11例RET融合阳性甲状腺癌患者中(10例曾接受过全身治疗)，经中心评估确认的ORR为91%(95%CI：59-100%)，疾病控制率为100%(95%CI：72-100%)。总体而言，截至数据截止，有70%的缓解患者仍在接受治疗，治疗持续时间目前长达22个月。在之前接受过全身治疗的12例其他RET融合阳性肿瘤患者中，研究者评估的ORR为50%，其中有1例PR待确认。在所有可评估的胰腺癌(n=3)和胆管癌(n=2)患者中均观察到不同程度的缓解，这些类型的肿瘤通常预后较差。

　　Pralsetinib在各瘤种中均显示出了良好的耐受性，与治疗相关的不良事件(AE)多数为1级或2级。

　　研究者报告的最常见的与治疗相关的不良事件(≥15%)包括天冬氨酸转氨酶(AST)升高、贫血、丙氨酸转氨酶(ALT)升高、便秘、高血压和中性粒细胞减少症。研究者报告的3级或以上治疗相关的不良事件(≥5%)包括高血压、中性粒细胞减少症和贫血。只有4%的患者由于出现了与治疗相关的不良事件而终止了pralsetinib的治疗。

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