脑胶质瘤丨FDA授予paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺

　　2020年08月，美国FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治疗弥漫性内生性桥脑胶质瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma. DIPG）的罕见儿科疾病资格（RPDD）。这是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。

　　2020年08月，美国FDA授予paxalisib（原GDC-0084）治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma）的快速通道资格（FTD），具体为：新诊断的、O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶（MGMT）基因启动子呈非甲基化状态、已完成初步放疗和替莫唑胺治疗的患者。在2018年2月，FDA还授予了paxalisib治疗胶质母细胞瘤的孤儿药资格（ODD）。

　　今年4月初，Kazia公司公布了正在进行的评估paxalisib治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522298）的阳性中期数据。该研究在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的GBM患者中开展，正在评估患者接受最大限度手术切除和替莫唑胺（temozolomide，TMZ）联合同步放化疗后，将paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。TMZ是目前治疗GBM的标准护理疗法。

　　替莫唑胺是口服烷化剂类抗肿瘤药物，具有广谱的抗肿瘤活性，可透过血脑屏障，生物利用度接近100%，可有效治疗新诊断及复发的胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤，替莫唑胺目前是一线的胶质瘤治疗药物，目前替莫唑胺在治疗低级别胶质瘤的疗效也得到越来越多的共识。

　　【适应症】

　　1、本品用于新诊断的多形性胶质母细胞瘤，开始先与放疗联合治疗，随后作为辅助治疗。

　　2、常规治疗后复发或进展的多形性胶质母细胞瘤或间变性星形细胞瘤。

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