cilta-cel治疗复发/难治性多发性骨髓瘤长期效果如何？上市时间？

　　2021年06月，ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel，前称JNJ-4528/LCAR-B38M，LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）的新数据公布。结果表明，在先前接受过多种疗法（heavily-pretreated，过度预治疗）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，cilta-cel显示出持续的疗效和持久缓解。

　　在中国，国家药监局于2020年8月授予cilta-cel突破性药物资格（BTD）。

　　——CARTITUDE-1研究的更新结果：

　　CARTITUDE-1是一项正在进行的开放标签、多中心1b/2期研究，正在评估cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者的疗效和安全性。该研究入组了97例患者，这些患者先前接受的疗法中位数为6种（范围：3-18），88%（n=85）为三重难治、42%（n=41）为五重难治、99%（n=96）对最后一种疗法无效。该研究中，成功为所有患者制备cilta-cel。研究的Ib期部分主要目的是确定cilta-cel的安全性和剂量。II期部分将评估cilta-cel的疗效，主要终点是总缓解率（ORR）。

　　最新数据显示：中位随访18个月，98%的患者实现缓解（ORR=98%），包括：80%的患者实现严格的完全缓解（sCR=80%）、14%的患者实现非常好的部分缓解（VGPR=14%）、3%的患者实现部分缓解（PR=3%）。从治疗至达到首次缓解的中位时间为1个月（范围：0.9-10.7个月）。在61例微小残留病（MRD）可评估患者中，92%的患者在cilta-cel输注后中位时间1个月时达到了MRD阴性状态（10E-5）。中位随访18个月时，总生存率为81%（95%CI:71.4-87.6）。该研究中，cilta-cel具有一致的安全性，≥3级细胞因子综合征（CRS）发生率为5%，≥3级神经毒性发生率为10%。

　　——CARTITUDE-2研究的首批结果：

　　CARTITUDE-2（NCT04133636）是一项正在进行的多队列2期研究，正在评估cilta-cel治疗多发性骨髓瘤的安全性和有效性。队列A入组了先前接受过1-3线治疗（包括PI和IMiD）后出现进展的多发性骨髓瘤的患者，这些患者均为来那度胺治疗无效、并且之前没有接受过BCMA靶向药物。主要终点是微小残留病（MRD）10E-5阴性率。

　　队列A的结果将首次在ASCO年会和EHA年会上公布。该队列的结果显示，中位随访5.8个月，观察到早期和深刻缓解，ORR为95%，其中45%的患者达到sCR、30%的患者达到CR、10%的患者达到VGPR、10%的患者达到PR。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】