β地中海贫血的原因和症状，REBLOZYL罗特西普的上市与作用，中文商品名是什么？

　　中国上市中文商品名：利布洛泽。

　　REBLOZYL（luspatercept，罗特西普）是一种新型红细胞成熟剂（EMA），被批准用于治疗需要定期输血红细胞（RBC）的成年患者与β-地中海贫血相关的贫血。

　　该药的生物制品许可申请（BLA）于2019年6月被美国食品药品监督管理局（FDA）受理并优先审评。REBLOZYL于2019年11月获得FDA批准。

　　FDA还在评估REBLOZYL用于治疗患有骨髓增生异常综合征（MDS）的成人贫血，预计将于 2020年4月做出决定。

　　REBLOZYL（luspatercept，罗特西普）是一种灰白色冻干粉，装在单剂量小瓶中，作为皮下注射剂，批准剂量为1mg/kg，每21天一次。

　　β地中海贫血的原因和症状

　　β地中海贫血是一种先天性血液疾病，会抑制血红蛋白的产生。也称为库利氏贫血症，该疾病是由于遗传缺陷导致血红蛋白结构异常而发生的。

　　β地中海贫血与无效的红细胞生成有关，导致红细胞生成减少和不健康，通常导致严重贫血。该病分为重型地中海贫血和中型地中海贫血两种类型。重型地中海贫血是两者中较严重的。

　　中间型地中海贫血的体征和症状出现在儿童早期，即生命的最初两年内。典型症状包括皮肤发黄、眼睛变白、脾脏、肝脏和心脏肿大、骨骼畸形、青春期延迟、频繁输血、肝脏、心脏和激素问题。

　　REBLOZYL（luspatercept，罗特西普）作用机制

　　Luspatercept是一种重组融合蛋白，可结合多种内源性转化生长因子-β（TGF-β）超家族配体，减少 Smad2/3信号传导。该药物是一流的红细胞成熟剂（EMA），可促进晚期红细胞成熟或红细胞分化。

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