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Luspatercept用于低风险骨髓增生异常综合征患者有怎么样的效果？时间：2022-11-07 Luspatercept是一种重组融合蛋白，可结合转化生长因子β超家族配体以减少SMAD2和SMAD3信号传导，在2期研究中显示出有希望的结果。 研究将患有极低风险、低风险或中等风险骨髓增生异常综合征的患者随机分配接受常规红细胞输注以接受luspatercept（剂量为1.0-1.75mg/kg）或安慰剂的铁粒幼细胞，每3周皮下给药一次。 在入组的229名患者中，153名被随机分配接受luspatercept，76名接受安慰剂；患者的基线特征是平衡的。luspatercept组38％的患者观察到8周或更长时间不依赖输血，而安慰剂组为13％（P＜0.001）。与安慰剂组相比，luspatercept组的患者达到关键次要终点的百分比更高。
最常见的luspatercept相关不良反应（任何级别）包括疲劳、腹泻、虚弱、恶心和头晕。随着时间的推移，不良反应的发生率下降。 Luspatercept降低了低风险骨髓增生异常综合征患者的贫血严重程度，这些患者有环状铁粒幼细胞，这些患者已接受定期红细胞输血，并且患有对红细胞生成刺激剂难治或不太可能反应的疾病，或已停止使用此类药物的患者。 “海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，15600654560（微信同号）。
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