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欧盟批准Pyrukynd（mitapivat）用于治疗丙酮酸激酶缺乏症，什么是丙酮酸激酶缺乏症？时间：2022-11-16 丙酮酸激酶（PK） 缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，表现为慢性溶血性贫血，即红细胞的加速破坏。PKLR基因的遗传突变可导致红细胞内的能量不足，表现为PK酶活性降低、三磷酸腺苷（ATP）水平下降以及上游代谢物（包括 2,3- DPG（2,3-二磷酸甘油酸酯）。
PK缺乏与严重的并发症有关，包括胆结石、肺动脉高压、髓外造血、骨质疏松症和铁过载及其后遗症，无论贫血程度或输血负担如何，这些并发症都可能发生。PK缺乏症还会导致生活质量问题，包括工作和学校活动、社交生活和情绪健康方面的挑战。目前针对PK缺乏症的管理策略，包括红细胞输注和脾切除术，都与短期和长期风险相关。 近日，欧盟委员会（EC）已批准Pyrukynd（mitapivat）用于治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）成人患者。来自3期ACTIVATE和ACTIVATE-T研究的数据显示，在PKD成人患者中（包括未接受定期输血的患者和接受定期输血的患者），Pyrukynd治疗显著改善溶血和贫血，降低输血负担。 PYRUKYND 是一种丙酮酸激酶激活剂，在美国适用于治疗患有丙酮酸激酶（PK）缺乏症的成人溶血性贫血，在欧盟适用于治疗成人PK缺乏症患者。 “海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
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