罕见病新药Soliris（舒立瑞）依库珠单抗的效果？

　　Soliris（ eculizumab ）用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）在中国上市。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见、慢性、进行性和可能危及生命的血液疾病。非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种罕见疾病，可通过破坏血管壁和血凝块对重要器官（主要是肾脏）造成进行性损伤。

　　另外，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其Soliris用于治疗成人难治性全身性重症肌无力（gMG）抗乙酰胆碱受体患者的补充申请（AchR）抗体阳性。

　　作为第一个C5补体抑制剂，Soliris通过抑制末端补体级联中的C5蛋白发挥作用，补体级联是人体免疫系统的一部分。Soliris在世界上许多国家被批准用于多种适应症。Soliris在中国的上市为阵发性睡眠性血红蛋白尿症或非典型溶血性尿毒症综合征患者提供了一种新的治疗选择，可以减轻疾病症状并防止失调的补体系统造成进一步损害。

　　一项为期26周的对照的TRIUMPH试验，评估了Soliris在伴有溶血的PNH患者中的效果。研究结果表明，与安慰剂组相比，接受Soliris治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者溶血显著改善，输血需求减少。

　　C08-002研究结果表明，接受Soliris治疗后，80％以上非典型溶血性尿毒症综合征患者血小板计数恢复正常并能够维持，88％患者达到无TMA事件状态并能够维持；

　　C08-003研究中，接受Soliris治疗26周后，80％的aHUS患者达到无TMA事件状态，肾功能也得到改善。迄今为止，全球数据显示了Soliris的长期安全性和耐受性良好。

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