依库珠单抗（Solir，eculizumab）在国内上市了吗？治疗什么病？

　　Solir（eculizumab，依库珠单抗，舒立瑞）

　　Solir（eculizumab）是一流的C5补体抑制剂。该药物通过抑制末端补体级联中的C5蛋白起作用，补体级联是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式被激活时，末端补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。 在介绍性给药期之后，每两周静脉内给予Solir  。

　　Solir在美国、欧盟和日本被批准用于治疗PNH、aHUS、某些患有gMG的成年人和某些患有NMOSD的成年人。

　　Solir不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征患者。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见、慢性、进行性和可能危及生命的血液疾病。它的特征是血管内的红细胞破坏（也称为血管内溶血）和白细胞和血小板活化，这会导致血栓形成（血块）。

　　PNH是由一种可能在出生后任何时间发生的获得性基因突变引起的，它会导致异常血细胞的产生，这些血细胞缺少重要的保护性血细胞表面蛋白。这些缺失的蛋白质使补体系统能够“攻击”并破坏或激活这些异常血细胞，补体系统是免疫系统的一部分，对身体抵御感染至关重要。患有PNH可能会使人虚弱，体征和症状可能包括血栓、腹痛、吞咽困难、勃起功能障碍、呼吸急促、过度疲劳、贫血和深色尿。

　　非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是一种罕见疾病，可通过破坏血管壁和血凝块对重要器官（主要是肾脏）造成进行性损伤。当补体系统（身体免疫系统的一部分）反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞时，就会发生aHUS。aHUS会导致突然的器官衰竭或随着时间的推移缓慢丧失功能——可能导致需要移植，在某些情况下甚至会导致死亡。aHUS影响成人和儿童，许多患者处于危急状态，通常需要在重症监护病房进行支持性护理，包括透析。在许多情况下，aHUS的预后可能很差，因此除了治疗之外，及时准确的诊断对于改善患者预后至关重要。可用的测试可以帮助将aHUS与具有类似症状的其他溶血性疾病区分开来。

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