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Azeliragon治疗胶质母细胞瘤FDA授予孤儿药称号，Azeliragon在阿尔茨海默氏病研究中也有良好的耐受性时间：2023-01-11 FDA已授予Azeliragon（前称TTP488）孤儿药称号，用于治疗胶质母细胞瘤患者。胶质母细胞瘤是一种高度恶性的原发性脑肿瘤。 Azeliragon是一种口服小分子，每天服用一次，可抑制晚期糖基化终产物受体（称为RAGE）与某些配体相互作用，包括胶质母细胞瘤微环境中的HMGB1和S100蛋白。通过阻止RAGE与这些配体的相互作用，azeliragon可以抑制胶质母细胞瘤并克服其对有效治疗的抵抗力。 来自先前试验的临床安全性数据评估了2000多名接受长达18个月治疗的阿尔茨海默病患者，表明azeliragon具有良好的耐受性。
患有阿尔茨海默病的患者每天服用5mg的azeliragon。结果表明，该剂量延迟了认知恶化的时间（ADAS-cog相对于基线有7点变化，对数秩P=.0149）。 基于这项2b期研究的结果，在FDA的特殊协议评估下启动了注册性3期STEADFAST试验（NCT02080364）。该研究旨在评估azeliragon对轻度阿尔茨海默病患者的疗效和安全性。入组者接受了大约18个月的azeliragon或安慰剂治疗。然而，该试验最终因5mg/kg剂量缺乏疗效而终止。 “海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务。海得康医学顾问咨询电话：400-001-9769，官网微信：15600654560。
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