FDA接受Vamorolone治疗Duchenne肌营养不良症的新药申请，Duchenne肌营养不良症的表现

　　2023年1月，美国食品和药物管理局（FDA）已接受vamorolone的新药申请（NDA），用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。

　　vamorolone的NDA提交得到了阳性关键2b期VISION-DMD研究的临床数据的支持，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比具有统计学意义。数据包还包括来自四项开放标签研究（包括扩展研究）的数据，在这些研究中，vamorolone以2-6mg/kg/day的剂量给药，总治疗期长达30个月。

　　Vamorolone是一种研究性候选药物，其作用方式基于与皮质类固醇相同的受体结合，但会改变其下游活性，因此被认为是一种解离性抗炎药。这种机制显示出将功效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可以作为现有皮质类固醇的替代品出现，后者是患有DMD的儿童和青少年受试者的当前护理标准。在关键的VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，vamorolone在24周的治疗中达到了主要终点，并显示出良好的安全性和耐受性。VISION-DMD研究中最常报告的不良反应与安慰剂相比是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏症。不良反应通常为轻度至中度严重程度。

　　Vamorolone是一种研究药物，目前未被任何卫生当局批准使用。

　　Duchenne肌营养不良症（DMD）？

　　Duchenne肌营养不良症（DMD）是一种罕见的遗传性X染色体相关疾病，几乎只影响男性。DMD的特征是出生时或出生后不久出现的炎症。炎症导致肌肉纤维化，临床上表现为进行性肌肉退化和无力。该疾病的主要里程碑是无法行走、无法自行进食、开始辅助通气以及发展为心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD将预期寿命缩短到40岁之前。皮质类固醇是目前治疗DMD的标准疗法。

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