Rebrozyl（Luspatercept）治疗与非输血依赖性β地中海贫血相关的贫血患者，安全性如何？

　　欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）建议批准luspatercept-aamt（Rebrozyl）用于治疗与非输血依赖性β地中海贫血相关的贫血患者。

　　该建议基于关键的2期BEYOND试验（NCT03342404）的结果，该试验评估了luspatercept与安慰剂在非输血依赖性β地中海贫血患者（n=145）中的疗效和安全性。结果表明，77.1％（n=74/96）接受luspatercept治疗的患者平均血红蛋白（Hb）比基线增加至少1.0g/dL，而安慰剂组患者为0％（n=0/49）（P＜.0001）。

　　β地中海贫血是一种遗传性血液疾病，无论患者是否需要定期输血，都会使患者面临长期临床并发症的重大风险，这些并发症会影响他们的生活质量。

　　Luspatercept是一种红细胞成熟剂，在欧盟、美国、中国和加拿大已获批适应症，用于治疗贫血相关、输血依赖性β地中海贫血和输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征。

　　关于安全性，luspatercept组11.5％的患者（n=11）和接受安慰剂的患者（n=24）报告了严重不良反应的发生率为25％。在接受luspatercept的至少10％的患者中发生的最常见不良反应是骨痛、头痛、关节痛、背痛、高血压前期、高血压、咳嗽、腹泻、流感样疾病、乏力、流感、失眠和恶心。

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