多发性骨髓瘤治疗药Carvykti（cilta-cel）的作用效果与上市情况！

　　Carvykti（ciltacabtageneautoleucel，cilta-cel）是一种B细胞成熟抗原（BCMA）导向的转基因自体T细胞免疫疗法，适用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，经过四线或更多线治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。

　　多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，它会影响一种称为浆细胞的白细胞，这种白细胞存在于骨髓中。在多发性骨髓瘤中，这些浆细胞发生变化，迅速扩散并用肿瘤取代骨髓中的正常细胞。一些被诊断出患有多发性骨髓瘤的患者最初没有任何症状，但大多数患者被诊断为症状可能包括骨折或疼痛、红细胞计数低、疲倦、高钙水平、肾脏问题或感染。

　　Ciltacabtageneautoleucel（cilta-cel；Carvykti）在接受过1至3线治疗的复发/来那度胺（Revlimid）难治性多发性骨髓瘤患者中显示出无进展生存期（PFS）的显着改善，达到了主要终点3期CARTITUDE-4试验（NCT04181827）。

　　Carvykti于2022年2月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗经过四种或更多种先前治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人，包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。

　　2022年5月，欧盟委员会授予Carvykti有条件上市许可（cilta-cel）用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者之前接受过至少三种治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且在最后一次治疗中表现出疾病进展。

　　2022年9月，日本厚生劳动省（MHLW）批准了CARVYKTI用于治疗没有针对BCMA的CAR阳性T细胞输注治疗史且已接受三线或更多线治疗（包括免疫调节剂、蛋白酶体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者抑制剂和抗CD38单克隆抗体，并且多发性骨髓瘤对最近的治疗没有反应或已经复发。

　　Carvykti（cilta-cel）的作用

　　Carvykti是一种针对BCMA的转基因自体T细胞免疫疗法，它涉及使用编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行重新编程，该转基因可指导CAR阳性T细胞消除表达BCMA的细胞。BCMA主要在恶性多发性骨髓瘤B系细胞以及晚期B细胞和浆细胞的表面表达。Carvykti CAR蛋白具有两个BCMA靶向单结构域，旨在赋予对人类BCMA的高亲和力。在与表达BCMA的细胞结合后，CAR会促进T细胞的活化、扩增和靶细胞的消除。

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