Momelotinib可显著改善骨髓纤维化患者相关症状、贫血指标和脾脏反应，且安全性良好!

　　Mmomelotinib是1型激活素A受体以及JAK1和JAK2的一流抑制剂，已显示出对骨髓纤维化的症状、脾脏和贫血有益。

　　旨在确认momelotinib与活性比较剂达那唑在暴露于JAK抑制剂、有症状的贫血和中危或高危骨髓纤维化患者中的差异化临床益处。

　　MOMENTUM研究在全球21个国家/地区的107个地点招募了患者。符合条件的患者为18岁或以上，确诊为原发性骨髓纤维化或真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后骨髓纤维化。患者被随机分配（2:1）接受momelotinib（200mg每天口服一次）加达那唑安慰剂（即momelotinib组）或达那唑（300mg每天口服两次）加momelotinib安慰剂（即达那唑组），按总症状评分（TSS；＜22vs≥22）、脾脏大小（＜12cmvs≥12cm）、随机分组前8周内输注的红细胞或全血单位（0单位）分层vs1–4单位vs≥5单位）和研究地点。主要终点是第24周的骨髓纤维化症状评估表（MFSAF）TSS反应率（定义为与基线相比，第24周结束前的28天内平均MFSAFTSS减少≥50％）。

　　195名患者被随机分配到momelotinib组（67％）或达那唑组（33％），并在2020年4月24日-2021年12月3日的24周随机治疗期间接受了研究治疗与达那唑组相比，momelotinib组中报告TSS降低50％或更多的患者比例显着更高（25％vs9％；比例差16％，p=0·0095）。

　　momelotinib和达那唑最常见的3级或更高级别治疗紧急不良反应是实验室值的血液学异常：贫血（61％对75％）和血小板减少症（28％对26％）。momelotinib和达那唑最常见的非血液学3级或更高级别治疗紧急不良反应是急性肾损伤（3％对[9％）和肺炎（2％对9％）。

　　与达那唑相比，使用momelotinib治疗可显着改善骨髓纤维化相关症状、贫血指标和脾脏反应，且安全性良好。这些发现支持未来使用momelotinib作为骨髓纤维化患者的有效治疗方法，尤其是贫血患者。

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